根據《國(guó)家藥監局關于(yú)進一(yī / yì ／yí)步完善藥品關聯審評審批和(hé / huò)監管工作有關事宜的(de)公告》（2019年第56号，以(yǐ)下簡稱56号公告）要(yào / yāo)求，2021年受理原料藥注冊申請1313件，同比增長2.98%。
　　2.需技術審評的(de)各類注冊申請受理情況
　　2021年受理的(de)需技術審評的(de)9231件4注冊申請中，以(yǐ)藥品類型統計，中藥5注冊申請444件，同比增長40.95%；化學藥注冊申請爲(wéi / wèi)6788件，同比增長25.66%，占全部需技術審評的(de)注冊申請受理量的(de)73.53%；生物制品注冊申請1999件，同比增長39.79%。2017-2021年需技術審評的(de)各藥品類型注冊申請受理量詳見圖2。

　　以(yǐ)注冊申請類别統計，受理新藥臨床試驗申請（該注冊申請類别以(yǐ)下簡稱IND）2412件，同比增長55.81%；新藥上(shàng)市許可申請（該注冊申請類别以(yǐ)下簡稱NDA）389件，同比增長20.43%；同名同方藥、仿制藥、生物類似藥上(shàng)市許可申請（該注冊申請類别以(yǐ)下簡稱ANDA）1791件，同比增長59.06%；仿制藥質量和(hé / huò)療效一(yī / yì ／yí)緻性評價注冊申請6（該注冊申請類别以(yǐ)下簡稱一(yī / yì ／yí)緻性評價申請）908件；補充申請3283件，同比增長16.13%。2017-2021年需技術審評的(de)各類别注冊申請受理量詳見圖3。

　　（二）創新藥注冊申請受理情況
　　2021年受理創新藥7注冊申請1886件（998個(gè)品種8），同比增長76.10%。
　　以(yǐ)藥品類型統計，創新中藥54件（51個(gè)品種），同比增長134.78%；創新化學藥1166件（508個(gè)品種），同比增長55.05%；創新生物制品666件（439個(gè)品種），同比增長125.00%。
　　以(yǐ)注冊申請類别統計，IND 1821件（953個(gè)品種），同比增長79.23%；NDA 65件（45個(gè)品種），同比增長18.18%。
　　2021年創新中藥、創新化學藥、創新生物制品注冊申請受理量詳見表1，2017-2021年創新藥IND受理量詳見圖4，2017-2021年創新藥NDA受理量詳見圖5。

　　以(yǐ)生産場地(dì / de)類别統計，境内生産創新藥1485件（790個(gè)品種），境外生産創新藥401件（208個(gè)品種）。2021年境内、境外生産的(de)創新藥注冊申請受理量詳見表2。

　　（三）需技術審評的(de)中藥注冊申請受理情況
　　2021年受理需技術審評的(de)中藥注冊申請444件。以(yǐ)注冊申請類别統計，IND 52件，同比增長136.36%，包括創新中藥IND 44件（43個(gè)品種），同比增長158.82%；NDA 14件，同比增長133.33%，包括創新中藥NDA 10件（8個(gè)品種），同比增長66.67%。
　　2021年需技術審評的(de)中藥各類别注冊申請受理量詳見圖6。2017-2021年需技術審評的(de)中藥各類别注冊申請受理量詳見圖7。

　　（四）需技術審評的(de)化學藥注冊申請受理情況
　　2021年受理需技術審評的(de)化學藥注冊申請6788件。以(yǐ)注冊申請類别統計，IND 1500件，同比增長58.56%，包括創新化學藥IND 1134件（487個(gè)品種），同比增長57.28%；NDA 197件，同比增長3.14%，包括創新化學藥NDA 32件（21個(gè)品種），同比增長3.23%；化學藥5.1類9注冊申請169件，同比增長5.63%，其中臨床試驗申請10共44件，NDA 125件；ANDA 1791件，同比增長59.20%；一(yī / yì ／yí)緻性評價申請908件。
　　2021年需技術審評的(de)化學藥各類别注冊申請受理量詳見圖8。2017-2021年化學藥IND、驗證性臨床試驗申請、NDA、ANDA、一(yī / yì ／yí)緻性評價申請受理量詳見圖9。

　　需技術審評的(de)創新化學藥注冊申請共1166件（508個(gè)品種）11中，以(yǐ)生産場地(dì / de)類别統計，901件（385個(gè)品種）申報在(zài)境内生産，265件（123個(gè)品種）申報在(zài)境外生産。2017-2021年創新化學藥注冊申請申報在(zài)境内、境外生産的(de)受理量詳見圖10。

　　（五）需技術審評的(de)生物制品注冊申請受理情況
　　2021年受理需技術審評的(de)生物制品注冊申請1999件，其中，預防用生物制品注冊申請229件、治療用生物制品注冊申請1755件和(hé / huò)體外診斷試劑15件。以(yǐ)注冊申請類别統計：
　　IND 860件，同比增長48.28%，包括創新生物制品IND 643件（423個(gè)品種），同比增長131.29%。其中，預防用生物制品IND 45件，包括創新預防用生物制品IND 26件（16個(gè)品種），治療用生物制品IND 815件，包括創新治療用生物制品IND 617件（407個(gè)品種）。
　　NDA 178件，同比增長41.27%，包括創新生物制品NDA 23件（16個(gè)品種），同比增長27.78%。其中，預防用生物制品NDA 13件，包括創新預防用生物制品NDA 5件（2個(gè)品種）；治療用生物制品NDA 156件，包括創新治療用生物制品18件（14個(gè)品種）；體外診斷試劑9件。
　　補充申請916件。境外生産藥品再注冊申請45件。
　　2021年生物制品、創新生物制品IND和(hé / huò)NDA受理量詳見表3。2021年需技術審評的(de)生物制品各類别注冊申請受理量詳見圖11。2017-2021年生物制品IND和(hé / huò)NDA受理量詳見圖12。

　　需技術審評的(de)創新生物制品注冊申請共666件（439個(gè)品種12）中，以(yǐ)生産場地(dì / de)類别統計，境内生産創新生物制品注冊申請530件（354個(gè)品種），境外生産創新生物制品注冊申請136件（85個(gè)品種）。2017-2021年創新生物制品注冊申請申報在(zài)境内、境外生産的(de)受理量詳見圖13。

　　（六）行政審批注冊申請受理情況
　　1.總體情況
　　2021年受理行政審批注冊申請9474件，同比增長7.82%。其中，直接審批的(de)注冊申請2423件；審評審批的(de)注冊申請137051件，同比增長23.81%，包括臨床試驗申請2483件，同比增長53.46%。
　　2021年行政審批注冊申請受理量詳見表4。2017¹⁴-2021年行政審批注冊申請受理量詳見圖14。

　　2.審評審批的(de)注冊申請受理情況
　　2021年受理審評審批的(de)注冊申請7051件，以(yǐ)藥品類型統計，中藥注冊申請430件，同比增長40.07%；化學藥注冊申請4800件，同比增長17.50%，占全部審評審批的(de)注冊申請受理量的(de)68.08%；生物制品注冊申請1821件，同比增長39.75%。
　　以(yǐ)注冊申請類别統計，臨床試驗申請2483件，同比增長53.46%；一(yī / yì ／yí)緻性評價申請908件；補充申請3283件，同比增長16.13%；境外生産藥品再注冊申請377件，同比增長14.94%。
　　3.直接審批的(de)注冊申請受理情況
　　2021年受理直接審批的(de)注冊申請2423件，以(yǐ)藥品類型統計，中藥注冊申請931件、化學藥注冊申請1378件、生物制品注冊申請114件。以(yǐ)注冊申請類别統計，補充申請2002件、臨時(shí)進口注冊申請421件。
　　　
　　
　　第二章  藥品注冊申請審評審批情況
　　（一(yī / yì ／yí)）總體情況
　　1.全年審評審批工作情況
　　2021年審結的(de)15注冊申請共12083件16，同比增長19.55%。
　　審結的(de)需技術審評的(de)注冊申請9679件，同比增長35.66%，包括技術審評的(de)注冊申請2632件，審評審批的(de)注冊申請7039件，藥械組合注冊申請8件。
　　審結直接審批的(de)注冊申請2404件。2017-2021年注冊申請審結量詳見圖15。

　　截至2021年底，有5652件注冊申請正在(zài)審評審批中；待申請人(rén)回複補充資料1353件。根據56号公告，2021年審結原料藥注冊申請494件。截至2021年底，有1302件原料藥注冊申請正在(zài)審評審批中；待申請人(rén)回複補充資料582件。
　　2.需技術審評的(de)各類注冊申請審結情況
　　2021年審結的(de)需技術審評的(de)9671件17注冊申請中，以(yǐ)藥品類型統計，中藥注冊申請456件，同比增長22.25%；化學藥注冊申請7295件，同比增長34.22%，占全部需技術審評審結量的(de)75.43%；生物制品注冊申請1920件，同比增長45.12%。
　　2017-2021年需技術審評的(de)各藥品類型注冊申請審結量詳見圖16。

　　以(yǐ)注冊申請類别統計，IND 2273件，同比增長45.61%；NDA 408件，同比增長84.62%；ANDA 2210件，同比增長81.30%；一(yī / yì ／yí)緻性評價申請1158件，同比增長85.87%；補充申請3149件，同比增長10.10%。2017-2021年需技術審評的(de)各類别注冊申請審結量詳見圖17。

　　3.批準/建議批準情況
　　2021年批準IND 2108件，同比增長46.90%；建議批準NDA 323件（見附件1），同比增長55.29%；建議批準ANDA 1003件，同比增長9.26%；批準一(yī / yì ／yí)緻性評價申請1080件，同比增長87.18%。各類别注冊申請批準/建議批準量詳見表5。
　

　　建議批準境外生産原研藥1876個(gè)品種（含新增适應症品種，見附件2）。
　　臨床急需境外新藥81個(gè)品種19中，截至2021年底，已有54個(gè)品種提出(chū)注冊申請，51個(gè)品種獲批上(shàng)市，按審評時(shí)限審結率（以(yǐ)下簡稱按時(shí)限審結率）100%，臨床急需境外新藥審評審批情況見附件3。
　　4.各類别注冊申請按時(shí)限審結情況
　　2021年，藥審中心持續優化審評流程、嚴格審評時(shí)限管理、加快審評速度、強化項目督導，全年整體按時(shí)限審結率98.93%。其中NDA、ANDA、納入優先審評審批程序的(de)注冊申請按時(shí)限審結率均超過90%，取得曆史性突破。2021年各類别注冊申請按時(shí)限審結情況詳見表6，2020-2021年各類别注冊申請按時(shí)限審結情況詳見圖18。

　　（二）創新藥注冊申請審結情況
　　1.總體情況
　　2021年審結創新藥20注冊申請1744件（943個(gè)品種），同比增長67.85%。
　　以(yǐ)藥品類型統計，創新中藥55件（55個(gè)品種），同比增長52.78%；創新化學藥1085件（484個(gè)品種），同比增長45.44%；創新生物制品604件（404個(gè)品種），同比增長135.02%。
　　以(yǐ)注冊申請類别統計，IND 1663件（885個(gè)品種），同比增長67.14%；NDA 81件（58個(gè)品種），同比增長84.09%。
　　2.批準/建議批準情況
　　2021年批準/建議批準創新藥注冊申請1628件（878個(gè)品種），同比增長67.32%。
　　以(yǐ)藥品類型統計，創新中藥39件（39個(gè)品種），同比增長39.29%；創新化學藥1029件（463個(gè)品種），同比增長44.32%；創新生物制品560件（376個(gè)品種），同比增長141.38%。以(yǐ)注冊申請類别統計，IND 1559件（831個(gè)品種），同比增長65.32%，NDA 69件（47個(gè)品種，見附件4），同比增長130.00%。
　　以(yǐ)生産場地(dì / de)類别統計，境内生産創新藥1261件（684個(gè)品種），同比增長60.84%；境外生産創新藥367件（194個(gè)品種），同比增長94.18%。2021年各藥品類型創新藥批準/建議批準量詳見表7，2021年境内、境外生産創新藥批準/建議批準量詳見表8，2017-2021年創新藥IND批準量詳見圖19，2017-2021年創新藥NDA建議批準量詳見圖20。

　　（三）需技術審評的(de)中藥注冊申請審結情況
　　1.總體情況
　　2021年審結需技術審評的(de)中藥注冊申請456件，同比增長22.25%。以(yǐ)注冊申請類别統計，IND 49件，同比增長32.43%；NDA 19件，同比增長216.67%；ANDA 3件。2021年需技術審評的(de)中藥各類别注冊申請審結量詳見圖21。

　　2.批準/建議批準情況
　　2021年審結的(de)中藥IND中，批準34件，不(bù)批準9件。審結的(de)中藥NDA中，建議批準14件，建議不(bù)批準3件。2021年需技術審評的(de)中藥注冊申請審結情況詳見表9。　

注：“其他(tā)”是(shì)指申請人(rén)未按規定繳納費用、撤回申請等原因導緻審評審批終止的(de)情形。
　　
　　批準中藥IND 34件，同比增長21.43%，包括創新中藥IND 28件（28個(gè)品種），同比增長16.67%；建議批準中藥NDA 14件，同比增長250.00%，創5年以(yǐ)來(lái)新高，包括創新中藥NDA 11件（11個(gè)品種），同比增長175.00%。2017-2021年中藥IND、創新中藥IND批準量詳見圖22，2017-2021年中藥NDA、創新中藥NDA建議批準量詳見圖23。

　　批準的(de)34件中藥IND中，涉及13個(gè)适應症領域，其中消化8件、呼吸6件、婦科4件，共占52.94%，2021年批準中藥IND的(de)适應症領域分布量詳見圖24。

　　建議批準的(de)中藥NDA 14件中，呼吸腫瘤、精神神經、骨科藥物較多，占全部中NDA批準量的(de)71.43%。
　　2021年建議批準中藥NDA的(de)适應症分布量詳見圖25。

　　（四）需技術審評的(de)化學藥注冊申請審結情況
　　1.總體情況
　　2021年審結需技術審評的(de)化學藥注冊申請7295件。以(yǐ)注冊申請類别統計，化學藥臨床試驗申請1467件，同比增長35.21%；化學藥NDA 208件，同比增長67.74%；化學藥ANDA 2207件，同比增長81.50%；化學藥一(yī / yì ／yí)緻性評價申請1158件，同比增長85.87%。2021年需技術審評的(de)化學藥各類别注冊申請審結量詳見圖26。

　　2.批準/建議批準情況
　　2021年審結的(de)化學藥IND中，批準1310件，不(bù)批準26件。審結的(de)化學藥NDA中，建議批準160件，建議不(bù)批準8件。審結的(de)化學藥ANDA中，建議批準1003件，建議不(bù)批準394件。2021年需技術審評的(de)化學藥注冊申請審結情況詳見表10。

　　批準化學藥IND 1310件，同比增長44.43%，其中創新化學藥IND 994件（439個(gè)品種），同比增長43.23%。2017-2021年化學藥IND、創新化學藥IND批準量詳見圖27。

　　批準的(de)化學藥IND 1310件中，抗腫瘤藥物、皮膚及五官科藥物、循環系統疾病藥物、消化系統疾病藥物、内分泌系統藥物、抗感染藥物和(hé / huò)神經系統疾病藥物較多，占全部化學藥IND批準量的(de)83.21%。2021年批準化學藥IND的(de)适應症分布量詳見圖28。

　　建議批準化學藥NDA 160件，同比增長39.13%，包括創新化學藥35件（24個(gè)品種），同比增長84.21%；建議批準化學藥ANDA 1003件，同比增長9.26%。2017-2021年化學藥NDA、創新化學藥NDA建議批準量詳見圖29。

　　建議批準的(de)化學藥NDA 160件中，抗腫瘤藥物、抗感染藥物、神經系統疾病藥物、循環系統疾病藥物、呼吸系統疾病及抗過敏藥物藥物較多，占全部化學藥NDA批準量的(de)73.75%。2021年建議批準化學藥NDA的(de)适應症分布量詳見圖30。

　　審結一(yī / yì ／yí)緻性評價申請共1158件，批準1080件。其中口服固體制劑一(yī / yì ／yí)緻性評價申請391件，注射劑一(yī / yì ／yí)緻性評價申請689件，2017-2021年一(yī / yì ／yí)緻性評價申請批準量詳見圖31。2021年批準的(de)一(yī / yì ／yí)緻性評價品種見附件5。

　　（五）需技術審評的(de)生物制品注冊申請審結情況
　　1.總體情況
　　2021年，審結1920件需技術審評的(de)生物制品注冊申請，其中，預防用生物制品234件和(hé / huò)治療用生物制品1676件，體外診斷試劑10件。以(yǐ)注冊申請類别統計，IND 830件，同比增長47.16%，NDA 181件，同比增長98.90%，補充申請860件，境外生産藥品再注冊申請49件。2021年需技術審評的(de)生物制品各類别注冊申請審結量詳見圖32。

　　2.批準/建議批準情況
　　2021年審結的(de)生物制品IND中，批準764件，不(bù)批準34件。審結的(de)生物制品NDA中，建議批準149件，建議不(bù)批準4件。2021年需技術審評的(de)生物制品注冊申請審結情況詳見表11。

　　批準生物制品IND 764件，同比增長52.80%，包括創新生物制品IND 537件（364個(gè)品種），同比增長138.67%。其中，預防用生物制品IND 44件，同比增長131.58%，包括創新預防用生物制品IND 24件（16個(gè)品種），同比增長800%；治療用生物制品IND 720件，同比增長49.69%，包括創新治療用生物制品IND 513件（348個(gè)品種），同比增長131.08%。2021年生物制品IND、創新生物制品IND批準量詳見表12。2017-2021年生物制品IND、創新生物制品IND批準量詳見圖33。

　　批準的(de)生物制品IND 764件中，抗腫瘤藥物較多，占全部生物制品IND批準量的(de)58.77%。2021年批準生物制品IND的(de)适應症分布量詳見圖34。

　　建議批準生物制品NDA 149件，同比增長67.42%，包括創新生物制品NDA 23件（12個(gè)品種），同比增長228.57%。其中，預防用生物制品NDA 15件，同比增長114.29%，包括創新預防用生物制品NDA 6件（3個(gè)品種）；治療用生物制品NDA 134件，同比增長65.43%，包括創新治療用生物制品NDA 17件（9個(gè)品種），同比增長142.86%。2021年生物制品NDA、創新生物制品NDA建議批準量詳見表13。2017-2021年生物制品NDA、創新生物制品NDA通過批準量詳見圖35。

　　建議批準的(de)生物制品NDA 149件中，抗腫瘤、血液系統、内分泌系統藥物、疫苗較多，占全部生物制品NDA批準量的(de)82.55%。2021年建議批準生物制品NDA的(de)适應症分布量詳見圖36。

　　（六）行政審批注冊申請審結情況
　　1.總體情況
　　2021年審結行政審批注冊申請9443件，同比增長9.22%。審評審批的(de)注冊申請217039件，同比增長24.06%；直接審批的(de)注冊申請222404件。2021年中藥、化學藥、生物制品行政審批注冊申請審結量詳見表14。2017-2021年需行政審批注冊申請審結量詳見圖37。

　　2.審評審批的(de)注冊申請審結情況
　　審評審批的(de)7039件注冊申請中，以(yǐ)藥品類型統計，中藥注冊申請431件，同比增長20.73%；化學藥注冊申請爲(wéi / wèi)4869件，同比增長19.16%，占全部審評審批審結量的(de)69.17%；生物制品注冊申請1739件，同比增長41.27%。以(yǐ)注冊申請類别統計，臨床試驗申請2346件，同比增長39.15%；一(yī / yì ／yí)緻性評價申請1158件，同比增長85.87%；補充申請3149件，同比增長10.10%；境外生産藥品再注冊申請385件、複審注冊申請1件。
　　3.直接審批的(de)注冊申請審結情況
　　直接審批的(de)2404件注冊申請中，以(yǐ)藥品類型統計，中藥注冊申請898件、化學藥注冊申請1372件、生物制品注冊申請134件。以(yǐ)注冊申請類别統計，補充申請1982件、臨時(shí)進口注冊申請422件。
　　（七）藥品注冊核查情況
　　2021年合規審查8526件注冊申請，以(yǐ)注冊申請類别統計，NDA 617件，ANDA 2375件，一(yī / yì ／yí)緻性評價申請1687件，補充申請2423件，原料藥注冊申請1424件。
　　2021年基于(yú)風險共啓動注冊核查任務231067件，包括藥品注冊生産現場（以(yǐ)下簡稱生産現場）核查任務684件，藥物臨床試驗現場（以(yǐ)下簡稱臨床試驗現場）核查任務383件；以(yǐ)注冊申請類别統計，NDA核查任務285件，ANDA核查任務619件，一(yī / yì ／yí)緻性評價申請核查任務101件，補充申請核查任務62件。基于(yú)風險啓動注冊核查任務量詳見表15。
　　此外，啓動了(le／liǎo)新冠病毒治療藥物、新冠病毒疫苗的(de)現場核查、有因檢查34次。
　　2021年國(guó)家藥品監督管理局食品藥品審核查驗中心共返回藥審中心各類核查報告1165件。

　　第三章  藥品加快上(shàng)市注冊程序和(hé / huò)溝通交流情況
　　（一(yī / yì ／yí)）藥品加快上(shàng)市注冊程序情況
　　1.突破性治療藥物程序
　　2021年受理的(de)注冊申請中，申請适用突破性治療藥物程序的(de)注冊申請263件。經綜合評估、公示，53件（41個(gè)品種）納入突破性治療藥物程序，覆蓋了(le／liǎo)新型冠狀病毒感染引起的(de)疾病、非小細胞肺癌、卵巢癌等适應症。2021年藥審中心突破性治療藥物程序納入情況詳見附件6。2021年建議批準的(de)NDA中，有5件被納入了(le／liǎo)突破性治療藥物程序得以(yǐ)加快上(shàng)市。
　　2.附條件批準程序
　　2021年建議批準的(de)323件NDA中，共有60件（38個(gè)品種）經附條件批準後上(shàng)市，占比18.58%。2021年新藥上(shàng)市許可的(de)附條件批準情況詳見附件1。
　　3.優先審評審批程序
　　根據現行《藥品注冊管理辦法》，2021年共115件注冊申請（69個(gè)品種）納入優先審評審批程序。其中，符合附條件批準的(de)藥品41件，占比35.65%，符合兒童生理特征的(de)兒童用藥品新品種、劑型和(hé / huò)規格34件，占比29.57%。藥審中心優先審評資源逐年加大(dà)向具有臨床優勢的(de)新藥、兒童用藥、罕見病藥物注冊申請傾斜。
　　2020-2021年根據現行《藥品注冊管理辦法》納入優先審評審批程序的(de)注冊申請量詳見表16。

 表16  2020-2021年根據現行《藥品注冊管理辦法》納入優先審評審批程序的(de)注冊申請量（件）

　　已納入優先審評審批程序的(de)注冊申請中，2021年有219件（131個(gè)品種）建議批準上(shàng)市。按照現行《藥品注冊管理辦法》發布前納入範圍，130件注冊申請已納入優先審評審批程序，其中同步申報的(de)注冊申請56件，占比43.08%，具有明顯臨床價值的(de)新藥22件，占比19.92%；按照現行《藥品注冊管理辦法》發布後納入範圍，89件注冊申請已納入優先審評審批程序，其中符合附條件批準的(de)藥品31件，占比34.83%，符合兒童生理特征的(de)兒童用藥品新品種、劑型和(hé / huò)規格9件，占比10.11%。2021年通過優先審評建議批準的(de)注冊申請量詳見表17。  

　　4.特别審批程序
　　2021年審結81件納入特别審批程序的(de)注冊申請（新冠病毒疫苗和(hé / huò)治療藥物），其中，批準新冠病毒疫苗IND 12件，建議批準新冠病毒疫苗NDA 5件（均爲(wéi / wèi)附條件批準上(shàng)市），分别爲(wéi / wèi)4件新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero細胞）、1件重組新型冠狀病毒疫苗（5型腺病毒載體）；批準新冠病毒治療藥物IND 15件，分别爲(wéi / wèi)小分子(zǐ)抗病毒藥物4件，中和(hé / huò)抗體9件，其他(tā)類藥物2件；建議批準新冠病毒治療藥物NDA 5件，分别爲(wéi / wèi)清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒、宣肺敗毒顆粒、新冠病毒中和(hé / huò)抗體聯合治療藥物安巴韋單抗注射液（BRII-196）及羅米司韋單抗注射液（BRII-198）；批準涉及新冠病毒相關補充申請44件。
　　（二）與申請人(rén)溝通交流情況
　　藥審中心不(bù)斷調整溝通交流和(hé / huò)咨詢方式，以(yǐ)适應疫情防控常态化和(hé / huò)申請人(rén)逐年增長的(de)溝通交流需求。目前，藥審中心與申請人(rén)溝通交流和(hé / huò)咨詢的(de)方式主要(yào / yāo)有：召開溝通交流會議、藥審中心網站（申請人(rén)之(zhī)窗）一(yī / yì ／yí)般性技術問題咨詢、電話咨詢、郵件咨詢等。
　　2021年接收溝通交流會議申請4450件，同比增長37.81%，辦理溝通交流會議申請3946件，同比增長61.00%。接收一(yī / yì ／yí)般性技術問題咨詢18867個(gè)，辦理一(yī / yì ／yí)般性技術問題咨詢18423個(gè)；辦理電話咨詢一(yī / yì ／yí)萬餘次，8個(gè)聯系郵箱24咨詢近萬次，2017-2021年接收及辦理溝通交流會議申請量詳見圖38，2021年接收一(yī / yì ／yí)般性技術問題咨詢量詳見圖39。

　　2.溝通交流會議辦理情況
　　2021年接收溝通交流會議申請4450件。經綜合評估，符合溝通交流會議召開條件的(de)，及時(shí)與申請人(rén)取得聯系，商議會議細節；無需召開溝通交流會議的(de)，以(yǐ)書面形式盡快回複申請人(rén)。2021年辦理溝通交流會議申請3946件，在(zài)藥物研發關鍵階段召開的(de)Ⅱ類會議69.23%，其中新藥臨床前（Pre-IND）申請32.84%，新藥生産前（Pre-NDA）申請11.05%。2021年溝通交流會議申請接收及辦理量詳見表18。

　　2021年召開溝通交流會議（面對面會議、視頻會議和(hé / huò)電話會議）425次，同比增長58.58%。Ⅱ類會議占比70.35%，其中新藥臨床前（Pre-IND）申請占比21.65%；新藥生産前（Pre-IND）申請占比18.12%。2018-2021年溝通交流會議召開量詳見表19。
　　

　
　　第四章  藥品注冊申請存在(zài)的(de)主要(yào / yāo)問題及分析
　　2021年，藥品注冊申請經技術審評後審評結論爲(wéi / wèi)不(bù)批準/建議不(bù)批準的(de)注冊申請542件，其中，359件屬于(yú)因申請人(rén)未能在(zài)規定時(shí)限内補充資料的(de)情形，占全年不(bù)批準/建議不(bù)批準總量的(de)66.3%，包括中藥9件、化學藥349件、生物制品1件；183件注冊申請主要(yào / yāo)存在(zài)申報資料無法證明申請注冊藥品的(de)安全性、有效性或質量可控性等缺陷問題，包括中藥14件、化學藥126件、生物制品43件。
　　（一(yī / yì ／yí)）主要(yào / yāo)問題
　　1.研發立題方面
　　這(zhè)方面問題主要(yào / yāo)存在(zài)于(yú)早期開發品種（IND階段）和(hé / huò)某些仿制藥及補充申請的(de)開發立項階段。具體包括：藥物研發的(de)臨床定位不(bù)清，适應症選擇不(bù)合理；劑型或給藥途徑選擇不(bù)合理；已有研究數據提示藥效作用不(bù)明顯，作用靶點和(hé / huò)機制不(bù)清晰，成藥性風險高；聯合用藥違背臨床診療和(hé / huò)用藥原則，或缺乏有效性和(hé / huò)安全性研究數據支持；已有的(de)研究數據不(bù)支持已上(shàng)市品種的(de)改良開發；仿制藥研發的(de)參比制劑因安全有效性問題已撤市；補充申請變更事項缺乏科學性和(hé / huò)合理性。
　　2.有效性方面
　　這(zhè)方面問題在(zài)上(shàng)市注冊申請中比較常見。具體包括：已有的(de)臨床研究數據尚無法證明品種的(de)有效性；已開展的(de)臨床研究存在(zài)試驗方案或者研究質量控制問題，無法評價受試品種的(de)有效性；仿制藥人(rén)體生物等效性試驗結果表明和(hé / huò)參比制劑不(bù)等效；化學藥注冊分類第3類的(de)上(shàng)市注冊申請缺乏境内有效性臨床數據。
　　3.安全性方面
　　藥物安全性方面問題存在(zài)于(yú)藥物開發的(de)各個(gè)階段。具體包括：早期（IND階段）研究結果提示毒性明顯或者安全窗過于(yú)狹窄，難以(yǐ)進入臨床開發或提示應用于(yú)臨床可能綜合獲益非常有限；臨床前安全性研究方法或研究質量控制問題，或者研究數據不(bù)充分，不(bù)足以(yǐ)支持後續臨床開發；已有的(de)臨床研究數據顯示存在(zài)嚴重不(bù)良反應，臨床應用獲益和(hé / huò)風險比值不(bù)合理；化學藥注冊分類第3類的(de)上(shàng)市注冊申請缺乏境内安全性臨床數據。
　　4.質量可控性方面
　　這(zhè)方面問題常見于(yú)仿制藥的(de)開發。具體包括：藥學研究存在(zài)嚴重缺陷，無法證明産品的(de)質量可控性；申報資料無法證明仿制藥與參比制劑質量的(de)一(yī / yì ／yí)緻性；各開發階段的(de)研究受試樣品不(bù)一(yī / yì ／yí)緻；樣品穩定性研究結果、原料藥起始物料選擇等不(bù)符合仿制藥上(shàng)市技術要(yào / yāo)求；仿制藥未按規定使用具有合法來(lái)源的(de)原料藥；樣品複核檢驗不(bù)符合規定或檢驗方法存在(zài)嚴重缺陷。
　　5.合規性方面
　　這(zhè)方面問題常見于(yú)經注冊核查和(hé / huò)注冊檢驗的(de)注冊申請。具體包括：注冊核查中發現研究數據存在(zài)真實性問題；注冊核查中發現其他(tā)影響産品質量的(de)重大(dà)缺陷；注冊核查抽樣檢驗不(bù)合格。
　　6.其他(tā)方面
　　具體包括：未按溝通交流時(shí)監管方提出(chū)的(de)要(yào / yāo)求和(hé / huò)标準提供研究數據或補充完善研究項目；審評中發現研究内容缺項，無法支持注冊申請事項；藥品說(shuō)明書修訂補充申請不(bù)符合說(shuō)明書撰寫要(yào / yāo)求和(hé / huò)管理規範；用于(yú)支持變更補充申請的(de)文獻依據或者研究數據支持不(bù)足。
　　（二）與往年情況的(de)比較
　　總體上(shàng)看，2021年注冊申請存在(zài)的(de)主要(yào / yāo)問題，在(zài)分類、具體表現等方面與往年具有較大(dà)的(de)相似性。但也(yě)出(chū)現了(le／liǎo)一(yī / yì ／yí)些變化，主要(yào / yāo)包括：
　　1.出(chū)現的(de)新問題
　　申請人(rén)未按在(zài)臨床試驗申請前溝通交流時(shí)監管方提出(chū)的(de)補充資料要(yào / yāo)求提交研究資料，導緻審評過程中發現IND研究内容缺項。根據現行《藥品注冊管理辦法》第八十八條規定，申請人(rén)在(zài)藥物臨床試驗申請的(de)審評期間不(bù)得補充新的(de)技術資料，緻使審評不(bù)通過。
　　上(shàng)述情況主要(yào / yāo)由于(yú)申請人(rén)未注意依據現行《藥品注冊管理辦法》在(zài)審評期間不(bù)得補充新的(de)技術資料，在(zài)提交注冊申請資料時(shí)忽視了(le／liǎo)溝通交流中已明确的(de)應提交的(de)研究資料。此類情形是(shì)過往導緻無法獲批的(de)原因中很少見到(dào)的(de)。
　　2.基于(yú)某些問題而(ér)不(bù)批準的(de)品種數量發生變化
　　一(yī / yì ／yí)是(shì)2021年沒有出(chū)現因未進行溝通交流而(ér)不(bù)批準的(de)注冊申請；二是(shì)因缺乏境内有效性、安全性臨床數據而(ér)未獲批準的(de)化學藥注冊分類第3類上(shàng)市注冊申請數量較往年明顯增加；三是(shì)因合規性問題而(ér)未獲批準的(de)注冊申請數量較往年有減少趨勢；四是(shì)開發立題合理性問題未獲批準的(de)注冊申請數量增加趨勢明顯。
　　上(shàng)述情況和(hé / huò)注冊申請過程中溝通交流管理要(yào / yāo)求，以(yǐ)及現行《藥品注冊管理辦法》實施後化學藥注冊分類第3類上(shàng)市注冊申請審評結論管理要(yào / yāo)求的(de)調整有關。
　　（三）啓示和(hé / huò)建議
　　對近期注冊申請存在(zài)的(de)主要(yào / yāo)問題進行梳理分析，可以(yǐ)從中得到(dào)啓示，并爲(wéi / wèi)參與藥物研發、注冊、監管的(de)各方提供參考建議。
　　1.充分重視藥物開發立題依據
　　藥物開發應立足于(yú)臨床需求，尤其應重視解決未被滿足的(de)臨床需求問題；應以(yǐ)臨床價值爲(wéi / wèi)導向，充分重視同類創新藥開發的(de)優勢問題，避免群體化、低水平、重複性創新；應充分評估改良型新藥的(de)臨床價值和(hé / huò)優勢；變更補充申請應遵循必要(yào / yāo)性與合理性原則等。
　　2.利用好溝通交流機制
　　在(zài)已有的(de)溝通交流機制下，申請人(rén)除了(le／liǎo)在(zài)藥物開發過程的(de)各關鍵節點提出(chū)溝通交流申請，還可以(yǐ)加強在(zài)研發其他(tā)環節和(hé / huò)審評審批過程中的(de)溝通交流；溝通交流應基于(yú)問題，解決問題，就(jiù)關注的(de)問題達成共識，消除信息不(bù)對等，不(bù)宜将溝通交流和(hé / huò)行政審批程序等同起來(lái)；對于(yú)溝通交流達成的(de)共識，各方應予以(yǐ)充分遵循。
　　3.加強創新藥物開發的(de)前期基礎研究
　　某些新機制、新靶點宜做充分的(de)成藥性評估，開展盡可能多的(de)概念驗證研究，以(yǐ)降低後續開發風險，以(yǐ)免造成研究資源浪費；創新藥商業開發策略應建立在(zài)科學性基礎上(shàng)，重視成藥性證據鏈的(de)完整性；應遵循藥物開發的(de)科學邏輯，循序漸進，盡量減少非科學因素對開發進程的(de)幹擾。
　　
　　第五章  重點治療領域品種
　　新冠病毒疫苗和(hé / huò)新冠肺炎治療藥物：
　　1-2.新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero細胞）（北京科興中維生物技術有限公司）、新型冠狀病毒滅活疫苗（Vero細胞）（國(guó)藥集團中國(guó)生物武漢生物制品研究所有限責任公司），适用于(yú)預防新型冠狀病毒感染所緻的(de)疾病（COVID-19）。
　　3.重組新型冠狀病毒疫苗（5型腺病毒載體），爲(wéi / wèi)首家獲批的(de)國(guó)産腺病毒載體新冠病毒疫苗，适用于(yú)預防由新型冠狀病毒感染引起的(de)疾病（COVID-19）。
　　4-6.清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒、宣肺敗毒顆粒，即“三方”品種，爲(wéi / wèi)《新型冠狀病毒肺炎診療方案（試行第九版）》推薦藥物，清肺排毒顆粒用于(yú)感受寒濕疫毒所緻的(de)疫病，化濕敗毒顆粒用于(yú)濕毒侵肺所緻的(de)疫病，宣肺敗毒顆粒用于(yú)濕毒郁肺所緻的(de)疫病。“三方”品種均來(lái)源于(yú)古代經典名方，是(shì)新冠肺炎疫情暴發以(yǐ)來(lái)，在(zài)武漢抗疫臨床一(yī / yì ／yí)線衆多院士專家篩選出(chū)有效方藥清肺排毒湯、化濕敗毒方、宣肺敗毒方的(de)成果轉化，也(yě)是(shì)《國(guó)家藥監局關于(yú)發布〈中藥注冊分類及申報資料要(yào / yāo)求〉的(de)通告》（2020年第68号）後首次按照“中藥注冊分類 3.2類 其他(tā)來(lái)源于(yú)古代經典名方的(de)中藥複方制劑”審評審批的(de)品種。“三方”品種的(de)獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)新冠肺炎治療提供了(le／liǎo)更多選擇，充分發揮了(le／liǎo)中醫藥在(zài)疫情防控中的(de)作用。
　　7-8.安巴韋單抗注射液（BRII-196）、羅米司韋單抗注射液（BRII-198），爲(wéi / wèi)我國(guó)首家獲批擁有自主知識産權新冠病毒中和(hé / huò)抗體聯合治療藥物，上(shàng)述兩個(gè)藥品可治療新型冠狀病毒肺炎（COVID-19），聯合用于(yú)治療輕型和(hé / huò)普通型且伴有進展爲(wéi / wèi)重型（包括住院或死亡）高風險因素的(de)成人(rén)和(hé / huò)青少年（12—17歲，體重≥40kg）新型冠狀病毒感染（COVID-19）患者，其中，青少年（12—17歲，體重≥40kg）适應症人(rén)群爲(wéi / wèi)附條件批準，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)新冠肺炎治療提供了(le／liǎo)更多選擇。
　　中藥新藥：
　　9.益氣通竅丸，具有益氣固表，散風通竅的(de)功效，适用于(yú)治療對季節性過敏性鼻炎中醫辨證屬肺脾氣虛證。本品爲(wéi / wèi)黃芪、防風等14種藥味組成的(de)原6類中藥新藥複方制劑，在(zài)中醫臨床經驗方基礎上(shàng)進行研制，開展了(le／liǎo)随機、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)季節性過敏性鼻炎患者提供了(le／liǎo)一(yī / yì ／yí)種新的(de)治療選擇。
　　10.益腎養心安神片，功能主治爲(wéi / wèi)益腎、養心、安神，适用于(yú)治療失眠症中醫辨證屬心血虧虛、腎精不(bù)足證，症見失眠、多夢、心悸、神疲乏力、健忘、頭暈、腰膝酸軟等，舌淡紅苔薄白，脈沉細或細弱。本品爲(wéi / wèi)炒酸棗仁、制何首烏等10種藥味組成的(de)原6類中藥新藥複方制劑，在(zài)中醫臨床經驗方基礎上(shàng)進行研制，開展了(le／liǎo)随機、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)失眠症患者提供了(le／liǎo)一(yī / yì ／yí)種新的(de)治療選擇。
　　11.銀翹清熱片，功能主治爲(wéi / wèi)辛涼解表，清熱解毒，适用于(yú)治療外感風熱型普通感冒，症見發熱、咽痛、惡風、鼻塞、流涕、頭痛、全身酸痛、汗出(chū)、咳嗽、口幹，舌紅、脈數。本品爲(wéi / wèi)金銀花、葛根等9種藥味組成的(de)1.1類中藥創新藥，在(zài)中醫臨床經驗方基礎上(shàng)進行研制，開展了(le／liǎo)多中心、随機、雙盲、安慰劑/陽性藥平行對照臨床試驗，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)外感風熱型普通感冒患者提供了(le／liǎo)一(yī / yì ／yí)種新的(de)治療選擇。
　　12.玄七健骨片，具有活血舒筋，通脈止痛，補腎健骨的(de)功效，适用于(yú)治療輕中度膝骨關節炎中醫辨證屬筋脈瘀滞證的(de)症狀改善。本品爲(wéi / wèi)延胡索、全蠍等11種藥味組成的(de)1.1類中藥創新藥，基于(yú)中醫臨床經驗方基礎上(shàng)進行研制，通過開展随機、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗，獲得安全性、有效性證據，其獲批上(shàng)市将爲(wéi / wèi)患者提供一(yī / yì ／yí)種新的(de)治療選擇。
　　13.芪蛭益腎膠囊，具有益氣養陰，化瘀通絡的(de)功效，适用于(yú)治療早期糖尿病腎病氣陰兩虛證。本品爲(wéi / wèi)黃芪、地(dì / de)黃等10種藥味組成的(de)1.1類中藥創新藥，基于(yú)中醫臨床經驗方基礎上(shàng)進行研制，通過開展随機、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗，獲得安全性、有效性證據，其獲批上(shàng)市将爲(wéi / wèi)患者提供新的(de)治療選擇。
　　14.坤心甯顆粒，具有溫陽養陰，益腎平肝的(de)功效，适用于(yú)治療女性更年期綜合征中醫辨證屬腎陰陽兩虛證。本品爲(wéi / wèi)地(dì / de)黃、石決明等7種藥味組成的(de)1.1類中藥創新藥，基于(yú)中醫臨床經驗方基礎上(shàng)進行研制，通過開展随機、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗，獲得安全性、有效性證據，其獲批上(shàng)市将爲(wéi / wèi)患者提供新的(de)治療選擇。
　　15.虎貞清風膠囊，具有清熱利濕，化瘀利濁，滋補肝腎的(de)功效，适用于(yú)治療輕中度急性痛風性關節炎中醫辨證屬濕熱蘊結證。本品爲(wéi / wèi)虎杖、車前草等4種藥味組成的(de)1.1類中藥創新藥，在(zài)中醫臨床經驗方基礎上(shàng)進行研制，開展了(le／liǎo)随機、雙盲、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗，獲得安全性、有效性證據，其獲批上(shàng)市将爲(wéi / wèi)患者提供新的(de)治療選擇。
　　16.解郁除煩膠囊，具有解郁化痰、清熱除煩的(de)功效，适用于(yú)治療輕、中度抑郁症中醫辨證屬氣郁痰阻、郁火内擾證。本品種爲(wéi / wèi)栀子(zǐ)、姜厚樸等8種藥味組成的(de)1.1類中藥創新藥，在(zài)中醫臨床經驗方基礎上(shàng)進行研制，處方根據中醫經典著作《金匮要(yào / yāo)略》記載的(de)半夏厚樸湯和(hé / huò)《傷寒論》記載的(de)栀子(zǐ)厚樸湯化裁而(ér)來(lái)，開展了(le／liǎo)随機、雙盲、陽性對照藥（化學藥品）、安慰劑平行對照、多中心臨床試驗，獲得安全性、有效性證據，其獲批上(shàng)市将爲(wéi / wèi)患者提供新的(de)治療選擇。
　　17.七蕊胃舒膠囊，具有活血化瘀，燥濕止痛的(de)功效，适用于(yú)治療輕中度慢性非萎縮性胃炎伴糜爛濕熱瘀阻證所緻的(de)胃脘疼痛。本品爲(wéi / wèi)三七、枯礬等4種藥味組成的(de)1.1類中藥創新藥，在(zài)醫療機構制劑基礎上(shàng)進行研制，開展了(le／liǎo)随機、雙盲、陽性藥平行對照、多中心臨床試驗，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)慢性胃炎患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　18.淫羊藿素軟膠囊，适用于(yú)治療不(bù)适合或患者拒絕接受标準治療、且既往未接受過全身系統性治療的(de)、不(bù)可切除的(de)肝細胞癌，患者外周血複合标志物滿足以(yǐ)下檢測指标的(de)至少兩項：AFP≥400 ng/mL；TNF-α<2.5pg/mL；IFN-γ≥7.0pg/mL。本品爲(wéi / wèi)從中藥材淫羊藿中提取制成的(de)1.2類中藥創新藥，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)肝細胞癌患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　罕見病藥物：
　　19.布羅索尤單抗注射液，适用于(yú)治療成人(rén)和(hé / huò)1歲以(yǐ)上(shàng)兒童患者的(de)X連鎖低磷血症（XLH）。X連鎖低磷血症屬罕見病，目前尚無有效治療藥物。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，爲(wéi / wèi)以(yǐ)成纖維細胞生長因子(zǐ)23（FGF23）抗原爲(wéi / wèi)靶點的(de)一(yī / yì ／yí)種重組全人(rén)源IgG1單克隆抗體，可結合并抑制FGF23活性從而(ér)使血清磷水平增加，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　20.醋酸艾替班特注射液，适用于(yú)治療成人(rén)、青少年和(hé / huò)≥2歲兒童的(de)遺傳性血管性水腫急性發作。遺傳性血管性水腫屬罕見病，近半數患者會出(chū)現上(shàng)呼吸道(dào)黏膜水腫，引發窒息進而(ér)危及生命，已被納入國(guó)家衛生健康委員會等五部門聯合公布的(de)《第一(yī / yì ／yí)批罕見病目錄》。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，爲(wéi / wèi)緩激肽B2受體的(de)競争性拮抗劑，其獲批上(shàng)市可爲(wéi / wèi)我國(guó)遺傳性血管性水腫患者的(de)預防發作提供安全有效的(de)藥物。
　　21.注射用艾諾凝血素α，适用于(yú)成人(rén)和(hé / huò)兒童B型血友病（先天性IX因子(zǐ)缺乏）患者的(de)以(yǐ)下治療：按需治療以(yǐ)及控制出(chū)血事件；圍手術期的(de)出(chū)血管理；常規預防，以(yǐ)降低出(chū)血事件的(de)發生頻率。血友病B屬遺傳性、出(chū)血性罕見病，目前國(guó)内尚無長效重組人(rén)凝血因子(zǐ)Ⅸ進口或上(shàng)市。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，爲(wéi / wèi)首個(gè)在(zài)國(guó)内申報進口的(de)長效重組人(rén)凝血因子(zǐ)IX産品，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　22.注射用司妥昔單抗，适用于(yú)治療人(rén)體免疫缺陷病毒（HIV）陰性和(hé / huò)人(rén)疱疹病毒8型（HHV-8）陰性的(de)多中心卡斯特曼病（MCD）成人(rén)患者。MCD是(shì)一(yī / yì ／yí)種以(yǐ)淋巴組織生長爲(wéi / wèi)特征的(de)罕見病，多數患者出(chū)現多器官損害且預後差，部分患者會轉化爲(wéi / wèi)惡性淋巴瘤，已被納入國(guó)家衛生健康委員會等五部門聯合公布的(de)《第一(yī / yì ／yí)批罕見病目錄》。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)治療選擇。
　　23.奧法妥木單抗注射液，适用于(yú)治療成人(rén)複發型多發性硬化（RMS），包括臨床孤立綜合征、複發緩解型多發性硬化和(hé / huò)活動性繼發進展型多發性硬化。多發性硬化（MS）是(shì)免疫介導的(de)慢性中樞神經系統疾病，已被納入國(guó)家衛生健康委員會等五部門聯合公布的(de)《第一(yī / yì ／yí)批罕見病目錄》。本品爲(wéi / wèi)抗人(rén)CD20的(de)全人(rén)源免疫球蛋白G1單克隆抗體，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)治療選擇。
　　兒童用藥：
　　24.利司撲蘭口服溶液用散，适用于(yú)治療2月齡及以(yǐ)上(shàng)患者的(de)脊髓性肌萎縮症（SMA）。SAM是(shì)由于(yú)運動神經元存活基因1（SMN1）突變導緻SMN蛋白功能缺陷所緻的(de)遺傳性神經肌肉病，是(shì)造成嬰幼兒死亡的(de)常染色體隐性遺傳疾病之(zhī)一(yī / yì ／yí)，已被納入國(guó)家衛生健康委員會等五部門聯合公布的(de)《第一(yī / yì ／yí)批罕見病目錄》。本品種爲(wéi / wèi)治療兒童罕見病的(de)1類創新藥，可直接靶向疾病的(de)潛在(zài)分子(zǐ)缺陷，增加中樞組織和(hé / huò)外周組織的(de)功能性SMN蛋白的(de)産生，其獲批上(shàng)市可爲(wéi / wèi)SMA患者提供新的(de)治療選擇。
　　25.達妥昔單抗β注射液，适用于(yú)治療≥12月齡的(de)高危神經母細胞瘤和(hé / huò)伴或不(bù)伴有殘留病竈的(de)複發性或難治性神經母細胞瘤的(de)兒童患者。神經母細胞瘤爲(wéi / wèi)兒童常見的(de)惡性腫瘤之(zhī)一(yī / yì ／yí)，尚無免疫治療産品獲批上(shàng)市。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，其獲批上(shàng)市可豐富兒童患者的(de)治療選擇。
　　26.順鉑注射液，此前已批準适用于(yú)小細胞與非小細胞肺癌、非精原細胞性生殖細胞癌、晚期難治性卵巢癌、晚期難治性膀胱癌、難治性頭頸鱗狀細胞癌、胃癌、食管癌的(de)姑息治療，此次新增批準了(le／liǎo)兒童用法用量，其獲批上(shàng)市保障了(le／liǎo)兒童臨床合理用藥。
　　27.鹽酸氨溴索噴霧劑，适用于(yú)治療2-6歲兒童的(de)痰液粘稠及排痰困難。本品種爲(wéi / wèi)适合兒童使用劑型的(de)改良型新藥，相對于(yú)口服制劑，可以(yǐ)避免遺撒和(hé / huò)嘔吐，對于(yú)年齡小且不(bù)配合服藥的(de)兒童而(ér)言，具有更好的(de)順應性，其獲批上(shàng)市可豐富兒童患者的(de)治療選擇。
　　28.鹽酸頭孢卡品酯顆粒，适用于(yú)兒童對頭孢卡品敏感的(de)菌所緻的(de)下列感染：皮膚軟組織感染、淋巴管和(hé / huò)淋巴節炎、慢性膿皮病；咽炎、喉炎、扁桃體炎（包括扁桃體周炎，扁桃體周膿腫）、急性支氣管炎、肺炎；膀胱炎、腎盂腎炎；中耳炎、鼻窦炎；猩紅熱。本品種爲(wéi / wèi)第三代口服頭孢菌素類抗菌藥物，劑型具有較高的(de)用藥依從性，适合兒童尤其是(shì)嬰幼兒使用，其獲批上(shàng)市可爲(wéi / wèi)兒童患者提供一(yī / yì ／yí)種有效的(de)治療選擇。
　　公共衛生用藥：
　　29.四價流感病毒裂解疫苗，适用于(yú)3歲及以(yǐ)上(shàng)人(rén)群預防疫苗相關型别的(de)流感病毒引起的(de)流行性感冒。本品種爲(wéi / wèi)使用世界衛生組織推薦的(de)甲型（H1N1和(hé / huò)H3N2）和(hé / huò)乙型（B/Victoria和(hé / huò)B/Yamagata）流行性感冒病毒株制成的(de)裂解疫苗，國(guó)内既往使用的(de)流感疫苗以(yǐ)三價流感病毒裂解疫苗爲(wéi / wèi)主，本品種在(zài)此基礎上(shàng)增加了(le／liǎo)一(yī / yì ／yí)種乙型流感抗原，以(yǐ)增加對乙型流感的(de)抗體保護率和(hé / huò)陽轉率，其獲批上(shàng)市有助于(yú)進一(yī / yì ／yí)步緩解四價流感疫苗供不(bù)應求的(de)矛盾。
　　30.ACYW135群腦膜炎球菌多糖結合疫苗（CRM197載體），适用于(yú)預防A群、C群、Y群和(hé / huò)W135群腦膜炎奈瑟球菌引起的(de)流行性腦脊髓膜炎。本品種爲(wéi / wèi)國(guó)内首個(gè)批準上(shàng)市的(de)四價腦膜炎多糖結合疫苗，其獲批上(shàng)市可填補國(guó)内2歲以(yǐ)下兒童無Y群、W135群腦膜炎多糖結合疫苗可用的(de)空白。
　　31.凍幹人(rén)用狂犬病疫苗（Vero細胞），适用于(yú)預防狂犬病。目前國(guó)内僅兩家企業疫苗獲批四劑免疫程序，其餘均爲(wéi / wèi)五劑免疫程序，本品種同時(shí)申報五劑免疫程序和(hé / huò)2-1-1四劑免疫程序，其獲批上(shàng)市可進一(yī / yì ／yí)步緩解狂犬病疫苗市場短缺現象。
　　抗腫瘤藥物：
　　32.甲磺酸伏美替尼片，适用于(yú)既往經EGFR酪氨酸激酶抑制劑治療時(shí)或治療後出(chū)現疾病進展，并且經檢測确認存在(zài)EGFR T790M突變陽性的(de)局部晚期或轉移性非小細胞性肺癌（NSCLC）成人(rén)患者的(de)治療。本品種是(shì)我國(guó)自主研發并擁有自主知識産權的(de)1類創新藥，爲(wéi / wèi)第三代表皮生長因子(zǐ)受體（EGFR）激酶抑制劑，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　33.普拉替尼膠囊，适用于(yú)既往接受過含鉑化療的(de)轉染重排（RET）基因融合陽性的(de)局部晚期或轉移性非小細胞性肺癌（NSCLC）成人(rén)患者的(de)治療。本品爲(wéi / wèi)受體酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制劑的(de)1類創新藥，可選擇性抑制RET激酶活性，可劑量依賴性抑制RET及其下遊分子(zǐ)磷酸化，有效抑制表達RET（野生型和(hé / huò)多種突變型）的(de)細胞增殖，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　34.賽沃替尼片，适用于(yú)治療含鉑化療後疾病進展或不(bù)耐受标準含鉑化療的(de)、具有間質-上(shàng)皮轉化因子(zǐ)（MET）外顯子(zǐ)14跳變的(de)局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人(rén)患者。本品種是(shì)我國(guó)擁有自主知識産權的(de)1類創新藥，爲(wéi / wèi)我國(guó)首個(gè)獲批的(de)特異性靶向MET激酶的(de)小分子(zǐ)抑制劑，可選擇性抑制MET激酶的(de)磷酸化，對MET 14号外顯子(zǐ)跳變的(de)腫瘤細胞增殖有明顯的(de)抑制作用，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　35.舒格利單抗注射液，适用于(yú)聯合培美曲塞和(hé / huò)卡鉑用于(yú)表皮生長因子(zǐ)受體（EGFR）基因突變陰性和(hé / huò)間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性的(de)轉移性非鱗狀非小細胞肺癌患者的(de)一(yī / yì ／yí)線治療，以(yǐ)及聯合紫杉醇和(hé / huò)卡鉑用于(yú)轉移性鱗狀非小細胞肺癌患者的(de)一(yī / yì ／yí)線治療。本品爲(wéi / wèi)重組抗PD-L1全人(rén)源單克隆抗體，可阻斷PD-L1與T細胞上(shàng)PD-1和(hé / huò)免疫細胞上(shàng)CD80間的(de)相互作用，通過消除PD-L1對細胞毒性T細胞的(de)免疫抑制作用，發揮抗腫瘤作用，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　36.優替德隆注射液，适用于(yú)聯合卡培他(tā)濱，治療既往接受過至少一(yī / yì ／yí)種化療方案的(de)複發或轉移性乳腺癌患者。本品種是(shì)我國(guó)自主研發并擁有自主知識産權的(de)1類創新藥，爲(wéi / wèi)埃坡黴素類衍生物，可促進微管蛋白聚合并穩定微管結構，誘導細胞凋亡，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　37.羟乙磺酸達爾西利片，适用于(yú)聯合氟維司群，治療既往接受内分泌治療後出(chū)現疾病進展的(de)激素受體陽性、人(rén)表皮生長因子(zǐ)受體2陰性的(de)複發或轉移性乳腺癌患者。本品種是(shì)一(yī / yì ／yí)種周期蛋白依賴性激酶4和(hé / huò)6（CDK4和(hé / huò)CDK6）抑制劑的(de)1類創新藥，可降低CDK4和(hé / huò)CDK6信号通路下遊的(de)視網膜母細胞瘤蛋白磷酸化水平，并誘導細胞G1期阻滞，從而(ér)抑制腫瘤細胞的(de)增殖。其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　38.帕米帕利膠囊，适用于(yú)既往經過二線及以(yǐ)上(shàng)化療的(de)伴有胚系BRCA（gBRCA）突變的(de)複發性晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者的(de)治療。本品種爲(wéi / wèi)PARP-1和(hé / huò)PARP-2的(de)強效、選擇性抑制劑1類創新藥，通過抑制腫瘤細胞DNA單鏈損傷的(de)修複和(hé / huò)同源重組修複缺陷，對腫瘤細胞起到(dào)合成緻死的(de)作用，尤其對攜帶BRCA基因突變的(de)DNA修複缺陷型腫瘤細胞敏感度高。其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　39.甲苯磺酸多納非尼片，适用于(yú)既往未接受過全身系統性治療的(de)不(bù)可切除肝細胞癌患者。本品種是(shì)我國(guó)自主研發并擁有自主知識産權的(de)1類創新藥，爲(wéi / wèi)多激酶抑制劑類小分子(zǐ)抗腫瘤藥物，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)一(yī / yì ／yí)種新的(de)治療選擇。
　　40.注射用維迪西妥單抗，适用于(yú)至少接受過2種系統化療的(de)人(rén)表皮生長因子(zǐ)受體-2過表達局部晚期或轉移性胃癌（包括胃食管結合部腺癌）患者的(de)治療。本品種爲(wéi / wèi)我國(guó)自主研發的(de)創新抗體偶聯藥物（ADC），包含人(rén)表皮生長因子(zǐ)受體-2（HER2）抗體部分、連接子(zǐ)和(hé / huò)細胞毒藥物單甲基澳瑞他(tā)汀E（MMAE），其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　41.阿基侖賽注射液，适用于(yú)治療既往接受二線或以(yǐ)上(shàng)系統性治療後複發或難治性大(dà)B細胞淋巴瘤成人(rén)患者（包括彌漫性大(dà)B細胞淋巴瘤非特指型、原發縱膈大(dà)B細胞淋巴瘤、高級别B細胞淋巴瘤和(hé / huò)濾泡淋巴瘤轉化的(de)彌漫性大(dà)B細胞淋巴瘤）。本品種爲(wéi / wèi)我國(guó)首個(gè)批準上(shàng)市的(de)細胞治療類産品，是(shì)一(yī / yì ／yí)種自體免疫細胞注射劑，由攜帶CD19 CAR基因的(de)逆轉錄病毒載體進行基因修飾的(de)自體靶向人(rén)CD19嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）制備，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　42.瑞基奧侖賽注射液，适用于(yú)治療經過二線或以(yǐ)上(shàng)系統性治療後成人(rén)患者的(de)複發或難治性大(dà)B細胞淋巴瘤。本品種是(shì)我國(guó)首款自主研發的(de)以(yǐ)及中國(guó)第二款獲批上(shàng)市的(de)細胞治療類産品，爲(wéi / wèi)靶向CD19的(de)自體CAR-T細胞免疫治療産品，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　43.奧雷巴替尼片，适用于(yú)治療任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經充分驗證的(de)檢測方法診斷爲(wéi / wèi)伴有T315I突變的(de)慢性髓細胞白血病慢性期或加速期的(de)成年患者。本品種爲(wéi / wèi)我國(guó)自主研發并擁有自主知識産權的(de)1類創新藥，是(shì)小分子(zǐ)蛋白酪氨酸激酶抑制劑，可有效抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶野生型及多種突變型的(de)活性，可抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶及下遊蛋白STAT5和(hé / huò)Crkl的(de)磷酸化，阻斷下遊通路活化，誘導Bcr-Abl陽性、Bcr-Abl T315I突變型細胞株的(de)細胞周期阻滞和(hé / huò)調亡，是(shì)國(guó)内首個(gè)獲批伴有T315I突變的(de)慢性髓細胞白血病适應症的(de)藥品，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)因T315I突變導緻耐藥的(de)患者提供了(le／liǎo)有效的(de)治療手段。
　　44.恩沃利單抗注射液，适用于(yú)不(bù)可切除或轉移性微衛星高度不(bù)穩定（MSI-H）或錯配修複基因缺陷型（dMMR）的(de)成人(rén)晚期實體瘤患者的(de)治療，包括既往經過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和(hé / huò)伊立替康治療後出(chū)現疾病進展的(de)晚期結直腸癌患者以(yǐ)及既往治療後出(chū)現疾病進展且無滿意替代治療方案的(de)其他(tā)晚期實體瘤患者。本品種爲(wéi / wèi)我國(guó)自主研發的(de)創新PD-L1抗體藥物，爲(wéi / wèi)重組人(rén)源化PD-L1單域抗體Fc融合蛋白注射液，可結合人(rén)PD-L1蛋白，并阻斷其與受體PD-1的(de)相互作用，解除腫瘤通過PD-1/PD-L1途徑對T細胞的(de)抑制作用，調動免疫系統的(de)抗腫瘤活性殺傷腫瘤，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　抗感染藥物：
　　45.阿茲夫定片，與核苷逆轉錄酶抑制劑及非核苷逆轉錄酶抑制劑聯用，适用于(yú)治療高病毒載量的(de)成年HIV-1感染患者。本品種是(shì)新型核苷類逆轉錄酶和(hé / huò)輔助蛋白Vif抑制劑的(de)1類創新藥，也(yě)是(shì)首個(gè)上(shàng)述雙靶點抗HIV-1藥物，能夠選擇性進入HIV-1靶細胞外周血單核細胞中的(de)CD4細胞或CD14細胞，發揮抑制病毒複制功能。其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)HIV-1感染者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　46.艾諾韋林片，适用于(yú)與核苷類抗逆轉錄病毒藥物聯合使用，治療成人(rén)HIV-1感染初治患者。本品種爲(wéi / wèi)HIV-1新型非核苷類逆轉錄酶抑制劑的(de)1類創新藥，通過非競争性結合HIV-1逆轉錄酶抑制HIV-1的(de)複制，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)HIV-1感染患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　47.艾米替諾福韋片，适用于(yú)治療慢性乙型肝炎成人(rén)患者。本品種是(shì)我國(guó)自主研發并擁有自主知識産權的(de)1類創新藥，爲(wéi / wèi)核苷類逆轉錄酶抑制劑，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)慢性乙型肝炎患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　48-49.甲苯磺酸奧馬環素片、注射用甲苯磺酸奧馬環素，适用于(yú)治療社區獲得性細菌性肺炎（CABP）、急性細菌性皮膚和(hé / huò)皮膚結構感染（ABSSSI）。甲苯磺酸奧馬環素爲(wéi / wèi)新型四環素類抗菌藥，具有廣譜抗菌活性，以(yǐ)及口服和(hé / huò)靜脈輸注兩種劑型，其獲批上(shàng)市豐富了(le／liǎo)患者的(de)治療選擇，提高了(le／liǎo)藥品可及性。
　　50.康替唑胺片，适用于(yú)治療對康替唑胺敏感的(de)金黃色葡萄球菌（甲氧西林敏感和(hé / huò)耐藥的(de)菌株）、化膿性鏈球菌或無乳鏈球菌引起的(de)複雜性皮膚和(hé / huò)軟組織感染。本品種是(shì)我國(guó)自主研發并擁有自主知識産權的(de)1類創新藥，爲(wéi / wèi)全合成的(de)新型噁唑烷酮類抗菌藥，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　51.蘋果酸奈諾沙星氯化鈉注射液，适用于(yú)治療對奈諾沙星敏感的(de)肺炎鏈球菌、金黃色葡萄球菌、流感嗜血杆菌、副流感嗜血杆菌、卡他(tā)莫拉菌、肺炎克雷伯菌、銅綠假單胞菌以(yǐ)及肺炎支原體、肺炎衣原體和(hé / huò)嗜肺軍團菌所緻的(de)成人(rén)（≥18歲）社區獲得性肺炎。本品種爲(wéi / wèi)無氟喹諾酮類抗菌藥，與含氟喹諾酮類抗菌藥具有不(bù)同的(de)作用位點，其獲批上(shàng)市可爲(wéi / wèi)患者提供新的(de)治療選擇。
　　52.注射用磷酸左奧硝唑酯二鈉，适用于(yú)治療腸道(dào)和(hé / huò)肝髒嚴重的(de)阿米巴病、奧硝唑敏感厭氧菌引起的(de)手術後感染和(hé / huò)預防外科手術導緻的(de)敏感厭氧菌感染。本品種屬于(yú)最新一(yī / yì ／yí)代硝基咪唑類抗感染藥，其獲批上(shàng)市可爲(wéi / wèi)厭氧菌感染的(de)治療和(hé / huò)預防提供新的(de)治療選擇。
　　内分泌系統藥物：
　　53.西格列他(tā)鈉片，适用于(yú)配合飲食控制和(hé / huò)運動，改善成人(rén)2型糖尿病患者的(de)血糖控制。本品種是(shì)我國(guó)自主研發并擁有自主知識産權的(de)1類創新藥，爲(wéi / wèi)過氧化物酶體增殖物激活受體（PPAR）全激動劑，能同時(shí)激活PPAR三個(gè)亞型受體（α、γ和(hé / huò)δ），并誘導下遊與胰島素敏感性、脂肪酸氧化、能量轉化和(hé / huò)脂質轉運等功能相關的(de)靶基因表達，抑制與胰島素抵抗相關的(de)PPARγ受體磷酸化，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　54.脯氨酸恒格列淨片，适用于(yú)改善成人(rén)2型糖尿病患者的(de)血糖控制。本品種是(shì)我國(guó)自主研發并擁有自主知識産權的(de)1類創新藥，爲(wéi / wèi)鈉-葡萄糖協同轉運蛋白2（SGLT2）抑制劑，通過抑制SGLT2，減少腎小管濾過的(de)葡萄糖的(de)重吸收，降低葡萄糖的(de)腎阈值，從而(ér)增加尿糖排洩。其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供新的(de)治療選擇。
　　循環系統藥物：
　　55.海博麥布片，适用于(yú)作爲(wéi / wèi)飲食控制以(yǐ)外的(de)輔助治療，可單獨或與HMG-CoA還原酶抑制劑（他(tā)汀類）聯合用于(yú)治療原發性（雜合子(zǐ)家族性或非家族性）高膽固醇血症，可降低總膽固醇、低密度脂蛋白膽固醇、載脂蛋白B水平。本品種爲(wéi / wèi)我國(guó)自主研發并擁有自主知識産權的(de)1類創新藥，可抑制甾醇載體Niemann-Pick C1-like1（NPC1L1）依賴的(de)膽固醇吸收，從而(ér)減少小腸中膽固醇向肝髒轉運，降低血膽固醇水平，降低肝髒膽固醇貯量，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)原發性高膽固醇血症患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　血液系統藥物：
　　56.海曲泊帕乙醇胺片，适用于(yú)因血小闆減少和(hé / huò)臨床條件導緻出(chū)血風險增加的(de)既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不(bù)佳的(de)慢性原發免疫性血小闆減少症成人(rén)患者，以(yǐ)及對免疫抑制治療療效不(bù)佳的(de)重型再生障礙性貧血（SAA）成人(rén)患者。本品種是(shì)我國(guó)自主研發并擁有自主知識産權的(de)1類創新藥，爲(wéi / wèi)小分子(zǐ)人(rén)血小闆生成素受體激動劑，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　風濕性疾病及免疫藥物：
　　57.注射用泰它西普，适用于(yú)與常規治療聯合用于(yú)在(zài)常規治療基礎上(shàng)仍具有高疾病活動的(de)活動性、自身抗體陽性的(de)系統性紅斑狼瘡（SLE）成年患者。本品種爲(wéi / wèi)我國(guó)自主研發的(de)創新治療用生物制品，可将B淋巴細胞刺激因子(zǐ)（BLyS）受體跨膜蛋白活化物（TACI）的(de)胞外特定的(de)可溶性部分，與人(rén)免疫球蛋白G1（IgG1）的(de)可結晶片段（Fc）構建成的(de)融合蛋白，由于(yú)TACI受體對BLyS和(hé / huò)增殖誘導配體（APRIL）具有很高的(de)親和(hé / huò)力，本品種可以(yǐ)阻止BLyS和(hé / huò)APRIL與它們的(de)細胞膜受體、B細胞成熟抗原、B細胞活化分子(zǐ)受體之(zhī)間的(de)相互作用，從而(ér)達到(dào)抑制BLyS和(hé / huò)APRIL的(de)生物學活性的(de)作用，其獲批上(shàng)市爲(wéi / wèi)患者提供了(le／liǎo)新的(de)治療選擇。
　　皮膚五官藥物：
　　58.阿普米司特片，适用于(yú)治療符合接受光療或系統治療指征的(de)中度至重度斑塊狀銀屑病的(de)成人(rén)患者。本品種屬臨床急需境外新藥名單品種，是(shì)磷酸二酯酶4（PDE4）小分子(zǐ)抑制劑，可以(yǐ)通過抑制PDE4促使細胞内環磷酸腺苷（cAMP）含量升高，從而(ér)增加抗炎細胞因子(zǐ)，并下調炎症反應，其獲批上(shàng)市可爲(wéi / wèi)患者提供一(yī / yì ／yí)種給藥便利的(de)新型替代治療選擇。

　　第六章  高效做好應急審評
　　2021年，新冠肺炎疫情全球大(dà)流行仍處于(yú)發展階段，病毒不(bù)斷變異進一(yī / yì ／yí)步增加了(le／liǎo)疫情的(de)不(bù)确定性，我國(guó)疫情防控“外防輸入、内防反彈”壓力持續增大(dà)，人(rén)民群衆對疫苗藥品的(de)期待不(bù)斷增高，國(guó)際社會對我國(guó)疫苗藥品安全的(de)關注度與日俱增。在(zài)這(zhè)種形勢下，黨和(hé / huò)國(guó)家對新冠病毒疫苗藥物審評審批工作不(bù)斷提出(chū)更高要(yào / yāo)求，國(guó)務院副總理孫春蘭、國(guó)務委員肖捷親赴藥審中心調研并召開座談會。藥審中心堅持人(rén)民至上(shàng)、生命至上(shàng)，尊重科學、遵循規律，以(yǐ)高效應對疫情形勢變化的(de)工作機制和(hé / huò)舉措，全力服務保障疫情防控工作大(dà)局，持續做好新冠病毒治療藥物、新冠病毒疫苗應急審評審批工作，交出(chū)了(le／liǎo)滿意答卷。
　　（一(yī / yì ／yí)）加速推動新冠病毒治療藥物研發上(shàng)市
　　藥審中心堅決有力落實孫春蘭副總理、肖捷國(guó)務委員調研座談會部署要(yào / yāo)求，嚴守新冠病毒治療藥物研發安全有效标準，加快重點藥物應急審評審批，爲(wéi / wèi)應對突發公共衛生事件和(hé / huò)新冠重大(dà)疫情提供科技保障。
　　一(yī / yì ／yí)是(shì)第一(yī / yì ／yí)時(shí)間學習傳達調研座談會議精神，研究貫徹落實措施，梳理新冠病毒藥物應急審評工作進展情況，對重點品種按照“一(yī / yì ／yí)藥一(yī / yì ／yí)策一(yī / yì ／yí)團隊”原則，逐個(gè)制定應急審評工作方案，建立工作機制，明确上(shàng)市審評技術标準，确定上(shàng)市審評工作節點，制定上(shàng)市審評倒排時(shí)間表、路線圖，形成《新冠藥物上(shàng)市審評工作方案》。
　　二是(shì)加強研審聯動、主動指導企業，持續跟進新冠病毒治療藥物研發進展，對于(yú)已進入Ⅲ期臨床試驗或已獲得初步臨床試驗數據提示臨床終點獲益的(de)重點品種，依法依規做好新冠病毒藥物審評工作，加快推動新冠病毒藥物獲批上(shàng)市。同時(shí)密切關注國(guó)際上(shàng)新冠病毒治療藥物研發、審評審批情況，做好知識儲備，以(yǐ)便更好的(de)指導進口藥及國(guó)産仿制藥研發及上(shàng)市申報。
　　三是(shì)落實申請人(rén)主體責任，對于(yú)申請附條件批準上(shàng)市的(de)品種，督促申請人(rén)按照承諾按時(shí)完成相關研究并遞交相關資料，做好新冠病毒治療藥物全生命周期科學監管。
　　四是(shì)在(zài)中藥應急審評方面，藥審中心第一(yī / yì ／yí)時(shí)間調集中藥技術審評骨幹力量，形成新冠肺炎疫情中藥應急審評專項工作小組，深入了(le／liǎo)解新冠肺炎病理特征、演變規律、中醫證候和(hé / huò)辨證施治的(de)原則，緊跟抗疫一(yī / yì ／yí)線中醫藥使用情況和(hé / huò)研發動态，結合國(guó)家衛生健康委發布的(de)《新型冠狀病毒肺炎診療方案》，不(bù)斷加深對中醫藥在(zài)新冠肺炎治療中獨特作用和(hé / huò)臨床需要(yào / yāo)的(de)認識。
　　五是(shì)加強對申請人(rén)的(de)技術指導和(hé / huò)注冊服務，随研發随提交，随提交随審評，大(dà)大(dà)縮短了(le／liǎo)審評時(shí)間，進一(yī / yì ／yí)步優化了(le／liǎo)審評流程，累計完成84項立項申請的(de)可行性評議工作，所有立項申請均在(zài)24小時(shí)内完成。在(zài)此基礎上(shàng)，全天候接受相關品種申請人(rén)在(zài)研發和(hé / huò)整理申報資料過程中遇到(dào)的(de)問題并堅持做到(dào)随到(dào)随答。按照“邊審評、邊研究、邊總結”的(de)工作模式，充分發揮以(yǐ)中醫藥院士和(hé / huò)抗疫臨床一(yī / yì ／yí)線專家爲(wéi / wèi)主的(de)特别專家組的(de)指導作用，完成“三方”抗疫成果轉化。
　　截至2021年底，累計批準55個(gè)品種新冠病毒治療藥物IND，包括中藥2個(gè)，小分子(zǐ)抗病毒藥物10個(gè)，中和(hé / huò)抗體30個(gè)，其他(tā)類藥物13個(gè)。2021年，新冠病毒中和(hé / huò)抗體聯合治療藥物（安巴韋單抗注射液、羅米司韋單抗注射液）、清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒、宣肺敗毒顆粒已獲批上(shàng)市。新冠病毒治療藥物臨床試驗申請獲批情況詳見圖40。

　　（二）堅持研審聯動，創新工作模式，高效完成新冠病毒疫苗應急審評工作
　　藥審中心深入貫徹落實黨中央、國(guó)務院和(hé / huò)國(guó)家局部署，持續優化“早期介入、持續跟蹤、研審聯動、科學審評”全天候應急審評審批工作機制，積極履職擔當。
　　一(yī / yì ／yí)是(shì)截至2021年底，加速推動4個(gè)新冠病毒疫苗附條件批準上(shàng)市，5條技術路線的(de)27個(gè)疫苗品種獲批開展臨床試驗，其中9個(gè)進入Ⅲ期臨床試驗，新冠病毒疫苗審評取得重大(dà)突破。
　　二是(shì)主動服務疫苗企業，提供全程指導，與WHO積極溝通，全力支持2款國(guó)産新冠病毒疫苗納入WHO緊急使用清單，取得曆史性突破，爲(wéi / wèi)全面疫情防控、爲(wéi / wèi)企業複工複産、推動我國(guó)經濟社會發展提供了(le／liǎo)重要(yào / yāo)保障，也(yě)爲(wéi / wèi)落實習近平總書記“疫苗作爲(wéi / wèi)全人(rén)類公共産品”的(de)承諾提供了(le／liǎo)堅實支撐，展現了(le／liǎo)疫苗應急審評審批的(de)“中國(guó)質量”和(hé / huò)“大(dà)國(guó)擔當”，爲(wéi / wèi)全球攜手戰勝疫情注入了(le／liǎo)強大(dà)信心。
　　三是(shì)積極推進新冠病毒疫苗擴産保質保供相關工作，創新工作模式，深入江蘇、北京、安徽等地(dì / de)新冠病毒疫苗生産企業進行現場指導、現場辦公，研究解決技術問題，高效完成擴産能應急審評工作，全面提升我國(guó)疫苗年産能達數十億劑，擴大(dà)了(le／liǎo)疫苗的(de)可及性和(hé / huò)可負擔性，有效地(dì / de)保障了(le／liǎo)人(rén)民群衆的(de)接種需求。
　　四是(shì)繼續強化服務指導，持續跟進各技術路線新冠病毒疫苗研發進展，尤其是(shì)重點跟進重組蛋白類、核酸類新冠病毒疫苗臨床試驗進展情況，依法依規做好新冠病毒疫苗審評工作，推動更多新冠病毒疫苗獲批上(shàng)市，爲(wéi / wèi)抗擊疫情擴充“武器庫”，補充“彈藥”。
　　五是(shì)密切關注新冠病毒流行株的(de)變化情況，指導督促企業開展相關研究，及時(shí)調整研發策略，鼓勵開展針對變異株新冠病毒疫苗研發并提供技術指導，爲(wéi / wèi)後續疫情防控提供支撐。
　　六是(shì)督促新冠病毒疫苗上(shàng)市許可持有人(rén)，落實主體責任，完成附條件批準時(shí)要(yào / yāo)求的(de)各項相關任務，持續深化對附條件上(shàng)市産品安全性特征的(de)認識。
　　七是(shì)積極參加WHO、國(guó)際藥品監管機構聯盟（ICMRA）等組織召開的(de)視頻電話會議，共同探讨研發與評價标準，推動我國(guó)新冠病毒疫苗研發注冊标準與國(guó)際接軌，爲(wéi / wèi)中國(guó)新冠病毒疫苗走向世界打下了(le／liǎo)堅實基礎，爲(wéi / wèi)助力全球抗疫貢獻了(le／liǎo)寶貴的(de)中國(guó)藥監智慧、中國(guó)藥審力量。截至2021年底，藥審中心累計派員參加WHO相關會議71場，參加ICMRA相關會議49場。
　　在(zài)高效完成應急審評工作的(de)同時(shí)，藥審中心及時(shí)梳理應急審評中好經驗好做法，完善現有審評工作流程，探索制定加快創新藥上(shàng)市申請的(de)工作機制和(hé / huò)程序，加快新藥新疫苗上(shàng)市，不(bù)斷滿足人(rén)民群衆的(de)健康需求。
　　
　　第七章  持續深化審評審批制度改革
　　（一(yī / yì ／yí)）多措并舉滿足兒童用藥臨床急需、促進兒童用藥研發創新
　　“支持研發嚴格監管兒童藥”是(shì)國(guó)家局黨史學習教育“我爲(wéi / wèi)群衆辦實事”實踐活動“藥品監管惠企利民十大(dà)項目”之(zhī)一(yī / yì ／yí)。爲(wéi / wèi)切實解決人(rén)民群衆“急難愁盼”的(de)用藥問題，藥審中心多措并舉，精準發力，謀劃解決兒童用藥研發重點、難點問題，鼓勵和(hé / huò)促進兒童用藥的(de)研發創新，不(bù)斷滿足臨床需求。
　　創新兒童用藥審評管理工作機制。藥審中心成立兒童用藥專項領導小組和(hé / huò)工作小組，形成任務統一(yī / yì ／yí)部署、力量統籌調配、工作一(yī / yì ／yí)體推進的(de)工作格局，有效提高了(le／liǎo)發現問題、解決問題的(de)能力。
　　深入調研，協調各方共破兒童用藥難題。解決兒童用藥難的(de)問題，需要(yào / yāo)監管部門、臨床機構和(hé / huò)藥品生産企業同向發力。藥審中心多次前往國(guó)家兒童醫學中心和(hé / huò)科研企業進行調研座談，以(yǐ)臨床需求爲(wéi / wèi)導向共同研究和(hé / huò)解決兒童用藥研發、使用和(hé / huò)審評中的(de)技術問題，提升我國(guó)兒童用藥研發和(hé / huò)科學監管水平。
　　落實兒童用藥優先審評審批政策，提高兒童用藥安全性和(hé / huò)可及性。藥審中心堅持“高标準、嚴要(yào / yāo)求、強服務”的(de)原則，借鑒新冠病毒治療藥物等應急審評審批經驗，在(zài)審評系統中設立“兒童用藥”特殊标識，優化審評資源配置，專人(rén)對接，加快兒童用藥上(shàng)市速度。2021年共有24件适用于(yú)兒童的(de)藥品上(shàng)市許可申請通過優先審評審批程序獲批上(shàng)市。
　　完善兒童用藥審評标準體系，指導科學研發。藥審中心按照“急用先行”的(de)原則，結合臨床實際、借鑒國(guó)際經驗、集中專家智慧、大(dà)膽探索實踐，建立了(le／liǎo)包含真實世界數據支持等指導原則在(zài)内的(de)兒童用藥研發審評證據體系。截至2021年底共發布了(le／liǎo)《兒童用藥（化學藥品）藥學開發指導原則（試行）》《真實世界研究支持兒童用藥物研發與審評的(de)技術指導原則（試行）》《注意缺陷多動障礙（ADHD）藥物臨床試驗技術指導原則》等12項兒童用藥專項指導原則，完善了(le／liǎo)兒童用藥臨床試驗和(hé / huò)安全性評價标準，爲(wéi / wèi)研發和(hé / huò)審評提供了(le／liǎo)重要(yào / yāo)技術支持與審評依據，激發了(le／liǎo)企業研發活力，更好地(dì / de)指導了(le／liǎo)兒童用藥的(de)科學研發。
　　開展已上(shàng)市藥品說(shuō)明書中兒童用藥信息規範化增補工作，保障兒童臨床科學用藥。藥審中心着力改善兒科臨床中普遍存在(zài)的(de)超說(shuō)明書使用現狀，破解“兒童吃藥靠掰，用量靠猜”的(de)困局。會同國(guó)家兒童醫學中心及其醫聯體成員單位，設立“中國(guó)兒童說(shuō)明書規範化項目”，充分利用兒童醫療機構數據資源，采用真實世界研究方法，篩選出(chū)建議修訂說(shuō)明書的(de)品種名單和(hé / huò)具體修訂内容，現已公布兩批修訂說(shuō)明書的(de)品種名單。
　　加強兒童用藥的(de)政策宣傳與培訓力度。藥審中心于(yú)2021年6月1日在(zài)網站開設了(le／liǎo)“兒童用藥專欄”，及時(shí)公布與兒童用藥相關的(de)政策法規、指導原則、培訓資料、品種批準信息等内容，集中展示了(le／liǎo)我國(guó)兒童用藥審評工作，加強政策解讀和(hé / huò)宣傳。人(rén)民日報刊發了(le／liǎo)《多舉措鼓勵兒童用藥研發生産——滿足用藥需求 保障用藥安全》，中國(guó)醫藥報社刊發了(le／liǎo)《全力破解兒童用藥短缺難題》。
　　（二）完善臨床試驗管理制度、提高藥物臨床研究質量
　　1.發布《中國(guó)新藥注冊臨床試驗現狀年度報告（2020年）》
　　爲(wéi / wèi)全面掌握中國(guó)新藥注冊臨床試驗現狀，及時(shí)對外公開臨床試驗進展信息，爲(wéi / wèi)新藥研發、資源配置和(hé / huò)藥品審評審批提供參考，藥審中心根據藥物臨床試驗登記與信息公示平台的(de)新藥臨床試驗登記信息，首次對中國(guó)新藥注冊臨床試驗現狀進行全面彙總分析，發布了(le／liǎo)《中國(guó)新藥注冊臨床試驗現狀年度報告（2020年）》。
　　藥審中心将以(yǐ)中國(guó)新藥注冊臨床試驗登記數據爲(wéi / wèi)依托，聚焦監管創新，提高監管效能，在(zài)推動藥品監管能力現代化中加強與業界溝通交流，增加信息透明度，助推中國(guó)新藥臨床試驗高質量健康發展。
　　2.強化新冠病毒疫苗、治療藥物的(de)臨床試驗進展和(hé / huò)安全監管工作
　　藥審中心嚴格按照新冠病毒疫苗、治療藥物臨床試驗過程中監管的(de)工作要(yào / yāo)求，調整優化安全性監管措施，實施高頻次的(de)藥物警戒及安全風險監管工作，加強對重點品種的(de)安全監測與風險處理。截至2021年底，獲準開展臨床試驗的(de)82個(gè)新冠病毒疫苗、治療藥物均被納入臨床試驗安全風險管理的(de)專用通道(dào)。
　　3.推動《藥物警戒質量管理規範》落地(dì / de)實施
　　《藥物警戒質量管理規範》自2021年12月1日起正式施行，藥審中心參與了(le／liǎo)該規範及其配套文件的(de)制定以(yǐ)及規範的(de)宣貫培訓和(hé / huò)技術解讀工作，提高申請人(rén)對藥物警戒的(de)主體責任意識，助推《藥物警戒質量管理規範》落地(dì / de)實施。
　　4.逐步完善臨床試驗期間藥物警戒及安全風險管理工作
　　藥審中心緊跟國(guó)際藥物警戒新動态，結合中國(guó)實際，不(bù)斷完善藥物警戒工作的(de)新理論、新方法和(hé / huò)新工具，積極構建藥物警戒學科發展的(de)監管科學體系和(hé / huò)工作平台。一(yī / yì ／yí)是(shì)優化安全信息審評程序，構建臨床試驗期間安全風險管理系統（CTRiMS），實現了(le／liǎo)安全信息檢測和(hé / huò)風險處理的(de)電子(zǐ)化管理，增加臨床試驗期間安全風險管理的(de)協調性、有序性、規範性。二是(shì)升級符合E2B（R3）區域實施要(yào / yāo)求的(de)藥物警戒接收系統，提升安全數據庫應用功能，推進ICH E2B（R3）和(hé / huò)ICH E2A指導原則在(zài)我國(guó)的(de)轉化實施。三是(shì)優化安全風險管理機制，組建安全信息監測小組，對安全信息進行監測、識别、分析與初步評估，形成風險處理意見。四是(shì)形成臨床試驗安全信息的(de)三級風險處理方式，即臨床試驗風險管理告知信、臨床試驗風險控制通知書、暫停或終止臨床試驗通知書，持續強化藥物臨床試驗期間安全信息報告評估管理。
　　5.安全信息的(de)風險識别能力穩步提高
　　2021年收到(dào)國(guó)内臨床期間可疑且非預期的(de)嚴重不(bù)良反應（SUSAR）首次報告7197份，同比增長54.51%；收到(dào)研發期間年度安全性報告（DSUR）2568份，同比增長42.82%。臨床試驗登記平台登記信息15075條（包括首次登記和(hé / huò)信息更新登記），同比增長22.95%。發出(chū)臨床試驗風險管理告知信86份、臨床試驗風險控制通知書21份，暫停臨床試驗通知書1份，建議申辦者主動暫停臨床試驗5次。
　　新冠病毒疫苗和(hé / huò)新冠病毒治療藥物均采用快速推進的(de)研發模式，存在(zài)一(yī / yì ／yí)定程度的(de)潛在(zài)風險，且臨床試驗開展過程中短時(shí)間納入大(dà)量受試者。藥審中心始終将新冠病毒疫苗、新冠病毒治療藥物的(de)安全性放在(zài)首位，對新冠病毒疫苗、新冠病毒治療藥物臨床試驗加大(dà)安全監管力度、提高安全監管頻次、加強風險預警、提升安全監管的(de)靈活性，對警戒信息第一(yī / yì ／yí)時(shí)間進行處理，嚴守安全底線。确保了(le／liǎo)臨床試驗風險可控、受試者安全，盡早滿足了(le／liǎo)公衆對新冠病毒疫苗和(hé / huò)新冠病毒治療藥物用藥安全的(de)需求。
　　（三）建設中國(guó)上(shàng)市藥品專利信息登記平台
　　爲(wéi / wèi)貫徹落實《中共中央辦公廳、國(guó)務院辦公廳關于(yú)深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的(de)意見》（廳字〔2017〕42号）和(hé / huò)《國(guó)家局、國(guó)家知識産權局關于(yú)發布〈藥品專利糾紛早期解決機制實施辦法（試行）〉的(de)公告》（2021年第89号），探索建立藥品專利糾紛早期解決機制，對符合藥品專利糾紛早期解決機制的(de)品種，依法設置等待期、專利保護期或市場獨占期。藥審中心建設了(le／liǎo)中國(guó)上(shàng)市藥品專利信息登記平台。
　　1.以(yǐ)問題爲(wéi / wèi)導向，充分聆聽社會各界意見建議
　　藥審中心加強溝通協調，多次邀請相關部門、業界專家召開平台建設研讨會，汲取行業專業性意見，及時(shí)發現解決問題，推進平台建設。在(zài)中國(guó)上(shàng)市藥品專利信息登記平台測試期間，根據社會各界反映的(de)問題，逐一(yī / yì ／yí)解答并同步優化平台功能。
　　2.發布操作指南等文件，提高用戶的(de)平台使用體驗
　　藥審中心發布《中國(guó)上(shàng)市藥品專利信息登記平台用戶操作指南》《中國(guó)上(shàng)市藥品專利信息登記填表說(shuō)明》等指導性文件，給予申請人(rén)明晰指導。2021年有325個(gè)上(shàng)市許可持有人(rén)登記專利信息1476條，涉及藥品1090個(gè)；公開專利聲明959個(gè)，其中一(yī / yì ／yí)類申明783個(gè)，二類申明65個(gè)，三類申明175個(gè)，四類申明97個(gè)，實現藥品注冊相關專利信息公開。
　　（四）紮實推進仿制藥一(yī / yì ／yí)緻性評價工作
　　1.持續開展參比制劑遴選工作
　　藥審中心根據《藥審中心化學仿制藥參比制劑遴選工作流程》要(yào / yāo)求，繼續規範遴選工作流程，有效提高工作效率，按時(shí)限完成參比制劑遴選工作。自2017年8月開展一(yī / yì ／yí)緻性評價工作以(yǐ)來(lái)共發布參比制劑目錄49批，涉及4677個(gè)品規（1967個(gè)品種），其中包括注射劑參比制劑1253個(gè)品規（477個(gè)品種）。2021年發布參比制劑850個(gè)品規（527個(gè)品種）。
　　2.繼續完善優化一(yī / yì ／yí)緻性評價工作
　　2021年已通過一(yī / yì ／yí)緻性評價331個(gè)品種。爲(wéi / wèi)了(le／liǎo)更好的(de)開展一(yī / yì ／yí)緻性評價工作，藥審中心完成了(le／liǎo)我國(guó)上(shàng)市化學藥品相關數據的(de)梳理工作，對臨床價值明确無原研對照的(de)品種、國(guó)産創新品種、我國(guó)特有品種等進行了(le／liǎo)分析研究，爲(wéi / wèi)下一(yī / yì ／yí)步一(yī / yì ／yí)緻性評價工作提供了(le／liǎo)參考。2021年制定了(le／liǎo)75個(gè)品種的(de)藥學研究技術要(yào / yāo)求，起草了(le／liǎo)27項生物等效性個(gè)藥指導原則，逐步完善了(le／liǎo)審評标準體系。同時(shí)，藥審中心召開一(yī / yì ／yí)緻性評價企業座談會，充分聽取企業提出(chū)的(de)相關意見和(hé / huò)建議，以(yǐ)企業關心的(de)痛點難點問題作爲(wéi / wèi)下一(yī / yì ／yí)步工作的(de)重點。
　　3.優化一(yī / yì ／yí)緻性評價專欄
　　在(zài)藥審中心網站中優化了(le／liǎo)“仿制藥質量與療效一(yī / yì ／yí)緻性評價”專欄，設專人(rén)對一(yī / yì ／yí)緻性評價專欄進行更新和(hé / huò)維護，及時(shí)更新通過一(yī / yì ／yí)緻性評價的(de)口服固體制劑品種說(shuō)明書、企業研究報告及生物等效性試驗數據、參比制劑目錄、政策法規、技術指南等信息。
　　（五）提高藥品審評審批透明度25
　　一(yī / yì ／yí)是(shì)加大(dà)審評信息公開力度，建立審評信息公開的(de)長效機制。藥審中心制定《藥審中心技術審評報告公開工作規範（試行）》，發布《2020年度藥品審評報告》，提高審評工作透明度。截至2021年底，已累計公開新藥技術審評報告500個(gè)。二是(shì)持續推進審評信息公開。在(zài)藥審中心網站增設“突破性治療公示”等欄目，對申請人(rén)關注度高的(de)加快品種信息予以(yǐ)公開，同時(shí)上(shàng)線異議解決系統，開通對審評結論提出(chū)異議的(de)通道(dào)，及時(shí)回應社會關切。三是(shì)不(bù)斷加強信息化建設。對藥審中心網站進行升級改造。新增“兒童用藥”、“行政受理服務”、“指導原則”、“藥品電子(zǐ)通用技術文檔（eCTD）”等專欄，增強審評信息公開的(de)主動性，信息檢索的(de)便利性和(hé / huò)信息更新的(de)時(shí)效性，不(bù)斷滿足公衆和(hé / huò)申請人(rén)訴求。四是(shì)深化“放管服”改革，加快實現“一(yī / yì ／yí)網通辦”，推進藥監服務事項整體聯動。以(yǐ)建設整體聯動、高效便民的(de)網上(shàng)服務平台爲(wéi / wèi)目标，整合内部賬戶體系，對接國(guó)家局網上(shàng)辦事大(dà)廳，做到(dào)統一(yī / yì ／yí)賬戶、入口和(hé / huò)登錄。
　　2021年公開已承辦的(de)注冊申請信息11546條，公示納入優先審評品種信息112個(gè)，公示納入突破性治療品種信息51個(gè)，公示溝通交流申請信息3757個(gè)，公開批準臨床默示許可申請信息2873個(gè)，公開上(shàng)市藥品審評報告信息184個(gè)。公開登記審查通過、受理通過的(de)原料藥、藥用輔料和(hé / huò)藥包材任務2524個(gè)。2021年首次實現原料藥審評進度查詢，并實現與關聯制劑的(de)關聯查詢，公開單獨審評原料藥進度任務927個(gè)及與關聯制劑的(de)關聯查詢任務443個(gè)，持續推進審評進度公開。
　　（六）推動藥品注冊申請申報電子(zǐ)化
　　爲(wéi / wèi)推進藥品注冊申請電子(zǐ)申報，提高“互聯網+藥品監管”服務效能，eCTD項目正式實施。一(yī / yì ／yí)是(shì)發布技術規範，指導申請人(rén)準備eCTD申報資料。制定eCTD技術規範、實施指南等技術文件，爲(wéi / wèi)申請人(rén)準備電子(zǐ)申報資料提供技術指導和(hé / huò)标準遵循。二是(shì)開展宣貫工作，提高申請人(rén)開展eCTD申報的(de)積極性。制定宣講解讀計劃，開展對外宣講，幫助申請人(rén)理解eCTD技術要(yào / yāo)求和(hé / huò)申報流程。三是(shì)做好相關信息化建設，方便申請人(rén)開展eCTD申報。建設eCTD專欄，集中公開國(guó)内外指導原則、工作動态等，建設eCTD申報系統，對接國(guó)家局藥品業務應用系統，打通藥品注冊申請全流程電子(zǐ)化通道(dào)。四是(shì)開展信息安全評估，提高信息安全性。開展eCTD等級保護測評、密碼應用安全性評估測評、網絡安全風險評估等，多措并舉，有效控制和(hé / huò)降低信息安全風險。
　　
　　第八章  支持推動中藥傳承創新發展
　　2019-2021年，中藥IND申請量（17件、24件、52件）、批準量（15件、28件、34件）和(hé / huò)NDA申請量（3件、6件、14件）、建議批準量（2件、4件、14件）均呈現連年增長的(de)态勢。2019-2021年中藥IND申請量、批準量和(hé / huò)NDA申請量、建議批準量詳見圖41。

　（一(yī / yì ／yí)）落實改革完善中藥審評審批機制要(yào / yāo)求，推動構建“三結合”26注冊審評證據體系
　　認真落實《中共中央 國(guó)務院關于(yú)促進中醫藥傳承創新發展的(de)意見》和(hé / huò)習近平總書記關于(yú)改革完善中藥審評審批機制指示精神，按照傳承精華、守正創新、高質量發展的(de)原則，深刻研究總結中藥審評審批實踐經驗和(hé / huò)藥品審評審批制度改革成果，結合中藥特點和(hé / huò)研發實際情況，積極主動研究中藥注冊分類調整意見，加快構建“三結合”注冊審評證據體系，暢通了(le／liǎo)中藥新藥的(de)注冊途徑。
　　基于(yú)“三結合”注冊審評證據體系，制定審評标準和(hé / huò)指導原則。針對“三結合”注冊審評證據體系下研究策略、方法的(de)調整和(hé / huò)溝通交流關注點，将目前已形成的(de)人(rén)用經驗的(de)共識轉化到(dào)指導原則之(zhī)中，發布了(le／liǎo)《中藥新藥複方制劑中醫藥理論申報資料撰寫指導原則（試行）》《古代經典名方中藥複方制劑說(shuō)明書撰寫指導原則（試行）》。選擇惡性腫瘤、慢性胃炎、胃食管反流病3個(gè)具體适應症爲(wéi / wèi)突破口，引入真實世界研究等新工具新方法，與中醫臨床相關适應症領域的(de)權威專家一(yī / yì ／yí)起針對符合中醫藥特點的(de)臨床療效評價技術要(yào / yāo)求進行研究，逐步形成指導原則。
　　（二）研究優化注冊分類，開辟古代經典名方中藥複方制劑研發與審評新路徑
　　藥審中心對現行《藥品注冊管理辦法》中藥分類中的(de)第3類“古代經典名方中藥複方制劑”進行了(le／liǎo)系統研究，基于(yú)“三結合”注冊審評證據體系思維，增加了(le／liǎo)“3.2類其他(tā)來(lái)源于(yú)古代經典名方的(de)中藥複方制劑”分類，并提出(chū)了(le／liǎo)一(yī / yì ／yí)系列與之(zhī)相适應的(de)注冊管理要(yào / yāo)求。該分類體現了(le／liǎo)傳承精華、守正創新的(de)原則，有别于(yú)中藥創新藥的(de)研發模式，對于(yú)加快來(lái)自中醫長期臨床實踐傳承下來(lái)的(de)經典名方、名老中醫經驗方以(yǐ)及醫院制劑等的(de)成果轉化，充分滿足中醫臨床治療需求，具有十分積極的(de)意義。通過“三方”相關品種的(de)審評，實踐了(le／liǎo)與該分類相适應的(de)審評程序、臨床及藥學審評要(yào / yāo)點和(hé / huò)技術要(yào / yāo)求，得到(dào)了(le／liǎo)中醫藥院士、國(guó)醫大(dà)師等權威專家的(de)高度贊揚。
　　按照國(guó)家局、國(guó)家中醫藥管理局工作部署，藥審中心持續推進古代經典名方中藥複方制劑專家審評委員會的(de)組建工作。
　　（三）持續加強标準研究，構建符合中藥特點的(de)全過程質量控制體系
　　遵循中醫藥理論、傳統用藥經驗和(hé / huò)中藥研發規律，深入研究中藥特點和(hé / huò)中藥審評标準，建立完善中藥新藥全過程質量控制體系，制定符合中藥特點的(de)研究和(hé / huò)評價技術指導原則，轉變中藥“唯成分”的(de)質量控制理念，基本構建涵蓋藥材、飲片、制劑等的(de)中藥新藥全過程質量控制體系和(hé / huò)全生命周期管理的(de)有關要(yào / yāo)求。發布了(le／liǎo)《中藥新藥質量研究技術指導原則（試行）》，該指導原則一(yī / yì ／yí)方面重視中藥臨床長期使用證明安全、有效的(de)事實，以(yǐ)臨床價值爲(wéi / wèi)導向，尊重中醫藥傳統和(hé / huò)特色，引導生産企業制定符合中藥特點的(de)質量控制方法和(hé / huò)策略；另一(yī / yì ／yí)方面強調“質量源于(yú)設計”、“全過程質量控制”等理念，指導生産企業更加有效地(dì / de)控制産品質量。
　　深入研究、總結近幾十年來(lái)中藥變更研究以(yǐ)及中藥變更監管的(de)經驗和(hé / huò)成果，破除“唯成分”的(de)評價方式，基于(yú)生産過程、人(rén)用經驗和(hé / huò)質量評價，構建了(le／liǎo)新的(de)變更研究評價标準，發布了(le／liǎo)《已上(shàng)市中藥藥學變更研究技術指導原則（試行）》，優化已上(shàng)市中藥藥學變更技術要(yào / yāo)求，解決長期困擾企業的(de)難點痛點問題，推動中藥産業高質量發展。
　　（四）加強對申請人(rén)的(de)指導，加快确有臨床價值的(de)中藥新藥審評
　　藥審中心将具有明顯臨床價值的(de)中藥新藥納入優先審評審批程序。通過問詢式溝通交流、專業問詢、線上(shàng)視頻會議等多種方式，主動與申請人(rén)就(jiù)針對關鍵技術問題的(de)溝通交流，使申請人(rén)在(zài)專家咨詢會上(shàng)答辯更爲(wéi / wèi)聚焦，提高了(le／liǎo)補充資料以(yǐ)及說(shuō)明書、質量标準等審評所需文件撰寫的(de)質量和(hé / huò)效率。全力以(yǐ)赴加快中藥上(shàng)市許可申請審評，發揮中醫藥在(zài)疾病防治中的(de)獨特優勢。
　　自《藥物研發與技術審評溝通交流管理辦法》發布以(yǐ)來(lái)，中藥新藥溝通交流會議申請的(de)辦理量不(bù)斷增加，從2017年62件、2018年74件，增加至2019年133件、2020年125件、2021年191件。通過與申請人(rén)的(de)溝通交流，前置處理申報資料存在(zài)的(de)問題，提高了(le／liǎo)申報資料質量和(hé / huò)審評工作效率。2017-2021年中藥新藥溝通交流會議申請辦理量詳見圖42。

　　（五）積極做好援疆援藏工作，支持促進民族藥發展
　　按照國(guó)家局的(de)部署和(hé / huò)工作要(yào / yāo)求，藥審中心多次赴新疆、西藏等民族地(dì / de)區開展調研、培訓、座談，深入了(le／liǎo)解民族藥研發實際情況和(hé / huò)存在(zài)的(de)問題，探索調整民族藥注冊管理思路，推進具有民族藥臨床治療優勢藥物的(de)研發。通過線上(shàng)答疑等方式解答新疆、西藏民族藥企業咨詢問題數百條，及時(shí)解決申請人(rén)在(zài)研發和(hé / huò)注冊過程中的(de)問題。積極推動民族藥品種的(de)研發，優先配置審評資源、加強注冊服務指導、做好審評全過程的(de)溝通交流。
　　
　　第九章  審評體系和(hé / huò)審評能力現代化穩步提升
　　（一(yī / yì ／yí)）保障連任ICH管委會成員相關工作
　　ICH工作辦公室爲(wéi / wèi)保障國(guó)家局成功連任ICH管委會成員，一(yī / yì ／yí)是(shì)争取各ICH成員的(de)理解和(hé / huò)支持，積極籌辦“ICH中國(guó)進程與展望會”，向國(guó)際行業協會全面展示了(le／liǎo)我國(guó)ICH工作成果；組織參加了(le／liǎo)藥品信息協會（DIA）中國(guó)年會ICH主題日活動，圍繞推動ICH國(guó)際協調等議題與來(lái)自歐美日機構代表進行深入交流；與日本監管機構聯合舉辦研讨會，全面深化與國(guó)際監管機構和(hé / huò)工業界的(de)交流合作。二是(shì)提高在(zài)行業代表領域的(de)宣傳力度，2021年4月28日舉辦了(le／liǎo)“ICH指導原則實施情況宣講會”，線上(shàng)觀看直播人(rén)數達1.4萬人(rén)次，回放1.1萬人(rén)次。三是(shì)密切關注ICH管委會選舉進程，深入研究，積極籌備ICH管委會選舉申請材料，爲(wéi / wèi)國(guó)家局成功連任ICH管委會成員奠定了(le／liǎo)堅實的(de)基礎。2021年6月3日國(guó)家局再次當選ICH管委會成員。
　　（二）積極推動ICH指導原則轉化實施和(hé / huò)議題協調工作
　　一(yī / yì ／yí)是(shì)ICH工作辦公室進一(yī / yì ／yí)步推動ICH指導原則在(zài)國(guó)内的(de)落地(dì / de)實施，2021年報請國(guó)家局發布ICH指導原則實施适用公告6個(gè)，明确了(le／liǎo)9個(gè)ICH指導原則的(de)實施時(shí)間節點。截至2021年底，國(guó)家局已充分實施ICH指導原則53個(gè)，實施比例達84.13%。二是(shì)ICH工作辦公室深入參與ICH議題協調工作。目前ICH共有活躍議題28個(gè)，向ICH議題協調專家工作組選派專家53人(rén)次，共參加工作組電話會累計達379次。
　　（三）流程導向科學管理體系建設更加科學
　　在(zài)中央紀委國(guó)家監委駐市場監管總局紀檢監察組及國(guó)家局黨組的(de)支持和(hé / huò)指導下，藥審中心科學管理體系8個(gè)子(zǐ)課題的(de)試點建設運行良好，科學管理體系制度計劃制修訂28個(gè)，已發布制度17個(gè)，58項改革措施穩步推進。2021年藥審中心内部審評以(yǐ)流程爲(wéi / wèi)導向的(de)科學管理體系基本建成，制度标準體系和(hé / huò)風險防控機制進一(yī / yì ／yí)步完善、審評流程更加清晰、審評審批效率明顯提高、服務意識顯著增強、服務對象滿意度和(hé / huò)社會美譽度明顯提高，以(yǐ)問題爲(wéi / wèi)導向、流程爲(wéi / wèi)主線、制度建設爲(wéi / wèi)抓手的(de)藥品審評審批工作體系基本形成。同時(shí)，藥審中心總結流程導向審評體系的(de)建設成果，對《藥品技術審評質量管理規範》（GRP）進行了(le／liǎo)修訂。以(yǐ)此爲(wéi / wèi)新起點，按照推進治理體系和(hé / huò)治理能力現代化新要(yào / yāo)求，藥審中心将繼續發揮以(yǐ)流程導向科學體系建設工作機制作用，堅持問題導向，不(bù)斷發現新問題，研究新措施，持續推進審評體系和(hé / huò)審評能力現代化。
　　（四）人(rén)才隊伍建設邁出(chū)堅實步伐
　　藥審中心積極開展人(rén)才隊伍建設，樹立鮮明用人(rén)導向，堅持嚴管和(hé / huò)厚愛結合、激勵和(hé / huò)約束并重，鼓勵工作人(rén)員銳意進取、擔當作爲(wéi / wèi)。一(yī / yì ／yí)是(shì)持續加強審評隊伍和(hé / huò)能力建設。積極協調增加人(rén)員編制，立足審評需要(yào / yāo)做好人(rén)才引進工作，充實專業審評力量，持續開展員工教育培訓，提高工作能力。二是(shì)暢通員工職業發展通道(dào)。做好高級職稱評審申報，積極開展專業技術崗位評審聘任、主審審評員選聘，做好中級職稱以(yǐ)及管理崗位級别認定工作，破除人(rén)才職業發展瓶頸。三是(shì)不(bù)斷加強制度建設，制定《員工辭職管理辦法》《職工兼職（任職）管理辦法》《考勤與休假管理辦法》《因私出(chū)國(guó)（境）管理辦法》等11個(gè)制度，夯實了(le／liǎo)人(rén)才隊伍管理的(de)基礎。四是(shì)完善績效考核等措施，進一(yī / yì ／yí)步規範各類人(rén)員激勵和(hé / huò)約束機制。
　　（五）指導規範藥品分中心開展審評工作
　　設立藥品審評檢查長三角分中心、藥品審評檢查大(dà)灣區分中心（以(yǐ)下簡稱藥品分中心）是(shì)黨中央、國(guó)務院在(zài)長三角區域、粵港澳大(dà)灣區推進更高起點深化改革和(hé / huò)更高層次對外開放等戰略部署和(hé / huò)發展規劃的(de)重要(yào / yāo)舉措，是(shì)對藥品審評改革創新和(hé / huò)藥品審評能力建設的(de)強化支持。藥審中心在(zài)國(guó)家局的(de)統一(yī / yì ／yí)領導下，堅決貫徹國(guó)家區域戰略，認真落實“統一(yī / yì ／yí)審評團隊、統一(yī / yì ／yí)業務管理、統一(yī / yì ／yí)審評系統、統一(yī / yì ／yí)審評标準”要(yào / yāo)求，大(dà)力加強藥品分中心建設工作的(de)規劃設計、建設運行及支持保障，加大(dà)業務支持指導力度，加強業務培訓，推動藥品分中心盡快發揮應有作用，助力區域醫藥産業高質量發展。
　　一(yī / yì ／yí)是(shì)建立藥品分中心業務工作協調機制。藥審中心成立專項工作組，專題研究推進藥品分中心業務開展、人(rén)才隊伍建設等工作，全力推進藥品分中心逐步開展審評工作。二是(shì)多種形式組織培訓。藥審中心通過線上(shàng)培訓、線下一(yī / yì ／yí)對一(yī / yì ／yí)帶教等形式，對藥品分中心人(rén)員開展了(le／liǎo)涵蓋審評任務管理、專家會議、溝通交流、技術審評等方面的(de)業務培訓，促進藥品分中心人(rén)員審評業務能力的(de)提升。三是(shì)支持指導藥品分中心開展溝通交流相關工作。針對具有臨床價值的(de)重點品種，藥審中心給予技術支持，支持藥品分中心對區域内申請人(rén)開展指導和(hé / huò)交流工作，2021年共組織溝通交流會議17次；發布《國(guó)家藥品監督管理局藥品審評檢查長三角分中心、大(dà)灣區分中心關于(yú)啓動一(yī / yì ／yí)般性技術問題解答工作的(de)通知》，開通申請人(rén)向藥品分中心提交一(yī / yì ／yí)般性技術問題端口，指導藥品分中心解答一(yī / yì ／yí)般性技術問題咨詢1415個(gè)。四是(shì)開展上(shàng)市後變更研讨會和(hé / huò)培訓。在(zài)上(shàng)海和(hé / huò)深圳召開了(le／liǎo)“藥品上(shàng)市後變更類别确認研讨會”，建立藥審中心與藥品分中心、省級藥監局關于(yú)上(shàng)市後變更分類确定的(de)溝通協調機制。選派人(rén)員前往2個(gè)藥品分中心開展藥品上(shàng)市後變更指導原則的(de)培訓，長三角區域約兩千人(rén)參加培訓，粵港澳大(dà)灣區約五百人(rén)參加培訓。
　　兩個(gè)藥品分中心挂牌運行以(yǐ)來(lái)，主動服務，深入調研了(le／liǎo)解區域内藥品企業服務需求，積極解決企業新藥研發與注冊中遇到(dào)的(de)突出(chū)問題。後續藥審中心将會同兩個(gè)藥品分中心進一(yī / yì ／yí)步深化審評審批制度改革，有效提升藥品分中心服務區域醫藥産業創新發展的(de)工作質量，指導支持藥品分中心推動建設政治過硬、素質優良、高效廉潔的(de)審評人(rén)才隊伍。
　　
　　第十章  加快完善藥品技術指導原則體系
　　近年來(lái)，随着醫藥産業迅猛發展，新技術、新靶點、新機制、新成果不(bù)斷湧現，藥品注冊申報數量持續增加，大(dà)批創新型高科技藥物進入注冊審批程序。爲(wéi / wèi)滿足藥品更新換代速度和(hé / huò)醫藥行業發展需求，藥品技術指導原則在(zài)具有規範性、指導性和(hé / huò)應用效果的(de)同時(shí)還必須具有前瞻性。藥審中心以(yǐ)滿足藥物研發需求和(hé / huò)鼓勵創新爲(wéi / wèi)目标，持續推進審評體系和(hé / huò)審評能力現代化建設，緻力于(yú)構建科學權威公開的(de)審評标準體系，解決影響和(hé / huò)制約藥品創新、質量、效率的(de)突出(chū)問題。
　　根據《國(guó)家藥監局綜合司關于(yú)印發藥品技術指導原則發布程序的(de)通知》（藥監綜藥管〔2020〕9号）要(yào / yāo)求，藥審中心加大(dà)指導原則的(de)起草制定力度，2021年經國(guó)家局審查同意發布了(le／liǎo)87個(gè)指導原則。開展藥品審評标準體系建設以(yǐ)來(lái)，已累計發布了(le／liǎo)361個(gè)指導原則，覆蓋中藥、化學藥、生物制品等領域，包含新冠病毒治療藥物、古代經典名方、細胞和(hé / huò)基因治療等研發熱點難點問題。目前國(guó)内指導原則已基本形成技術标準體系，爲(wéi / wèi)醫藥産業的(de)創新發展和(hé / huò)藥品審評提供了(le／liǎo)科學有力的(de)技術支撐。2021年藥審中心完成的(de)技術指導原則詳見附件7。
　　在(zài)加速推動新冠病毒治療藥物研發上(shàng)市方面，藥審中心發布了(le／liǎo)《新型冠狀病毒中和(hé / huò)抗體類藥物非臨床研究技術指導原則（試行）》《抗新冠病毒肺炎炎症藥物非臨床藥效學研究與評價技術指導原則（試行）》《抗新冠病毒化學藥物非臨床藥效學研究與評價技術指導原則（試行）》等指導原則，緊跟國(guó)内國(guó)際新冠肺炎疫情的(de)發生發展及臨床治療需求，以(yǐ)新冠病毒中和(hé / huò)抗體類藥物、抗新冠病毒肺炎炎症藥物和(hé / huò)抗新冠病毒化學藥物作爲(wéi / wèi)抗疫藥物研發和(hé / huò)審評審批的(de)重點，更好地(dì / de)指導相關藥物的(de)研發。
　　在(zài)支持推動中藥傳承創新發展方面，發布了(le／liǎo)《古代經典名方中藥複方制劑說(shuō)明書撰寫指導原則（試行）》《中藥新藥複方制劑中醫藥理論申報資料撰寫指導原則（試行）》《按古代經典名方目錄管理的(de)中藥複方制劑藥學研究技術指導原則（試行）》等指導原則，加快構建中醫藥理論、人(rén)用經驗和(hé / huò)臨床試驗相結合的(de)中藥注冊審評證據體系，規範中醫藥理論申報資料和(hé / huò)古代經典名方中藥複方制劑說(shuō)明書相關内容的(de)撰寫。
　　在(zài)滿足兒童用藥臨床急需、促進兒童用藥研發創新方面，發布了(le／liǎo)《兒童用化學藥品改良型新藥臨床試驗技術指導原則（試行）》《化學藥品和(hé / huò)治療用生物制品說(shuō)明書中兒童用藥相關信息撰寫的(de)技術指導原則（試行）》等指導原則，鼓勵藥物研發者研發适宜兒童使用的(de)劑型和(hé / huò)規格，同時(shí)通過完善藥品說(shuō)明書中兒童用藥信息以(yǐ)指導臨床合理用藥，持續解決臨床兒童用藥緊缺問題。
　　在(zài)細胞和(hé / huò)基因治療方面，發布了(le／liǎo)《基因修飾細胞治療産品非臨床研究技術指導原則（試行）》《基因治療産品非臨床研究與評價技術指導原則（試行）》《基因治療産品長期随訪臨床研究技術指導原則（試行）》等指導原則，規範了(le／liǎo)國(guó)内細胞和(hé / huò)基因治療藥物的(de)研究與評價，進一(yī / yì ／yí)步提高企業研發效率，引導行業健康發展。
　　在(zài)腫瘤藥物研發發面，發布了(le／liǎo)《以(yǐ)臨床價值爲(wéi / wèi)導向的(de)抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》《生物标志物在(zài)抗腫瘤藥物臨床研發中應用的(de)技術指導原則》《抗腫瘤藥首次人(rén)體試驗擴展隊列研究技術指導原則（試行）》等指導原則，從患者需求的(de)角度出(chū)發，對抗腫瘤藥物的(de)臨床研發提出(chū)建議，以(yǐ)期指導醫藥企業在(zài)研發過程中，落實以(yǐ)臨床價值爲(wéi / wèi)導向、以(yǐ)患者爲(wéi / wèi)核心的(de)研發理念，促進了(le／liǎo)抗腫瘤藥物科學有序的(de)開發。
　　在(zài)罕見病治療方面，發布了(le／liǎo)《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》，意在(zài)促進更多低發病率疾病爲(wéi / wèi)對象的(de)藥物研發，展現了(le／liǎo)藥審中心推動我國(guó)罕見疾病藥物研發的(de)信心和(hé / huò)決心，力争将更多原先被市場冷落的(de)罕見疾病藥物拉入研發快車道(dào)，爲(wéi / wèi)邊緣化的(de)罕見病患者帶來(lái)更多希望的(de)曙光。同時(shí)針對罕見病藥物研發積極性較低的(de)突出(chū)問題，促使醫藥企業圍繞尚未滿足的(de)臨床需求，将罕見病作爲(wéi / wèi)創新産品研發的(de)重要(yào / yāo)方向之(zhī)一(yī / yì ／yí)。而(ér)最終目的(de)，是(shì)爲(wéi / wèi)了(le／liǎo)推動我國(guó)罕見病防治與保障邁上(shàng)新的(de)台階，爲(wéi / wèi)罕見病患者提供更優質的(de)診療服務，保障人(rén)民的(de)健康權益。
　　在(zài)真實世界數據方面，發布了(le／liǎo)《用于(yú)産生真實世界證據的(de)真實世界數據指導原則（試行）》，從審評角度明确了(le／liǎo)用于(yú)回答臨床科學問題的(de)數據要(yào / yāo)求，強調了(le／liǎo)真實世界數據不(bù)等同于(yú)真實世界證據，爲(wéi / wèi)工業界利用真實世界數據支持藥物研發提供了(le／liǎo)科學可行的(de)指導意見。該指導原則的(de)發布，使我國(guó)真實世界數據研究在(zài)政策監管層面邁向全球第一(yī / yì ／yí)梯隊。
　　在(zài)藥品上(shàng)市後變更方面，發布了(le／liǎo)《已上(shàng)市中藥藥學變更研究技術指導原則（試行）》《已上(shàng)市化學藥品藥學變更研究技術指導原則（試行）》《已上(shàng)市生物制品藥學變更研究技術指導原則（試行）》等指導原則，旨在(zài)落實藥品全生命周期管理，指導我國(guó)已上(shàng)市中藥、化學藥品和(hé / huò)生物制品藥學的(de)變更研究，爲(wéi / wèi)申請人(rén)提供可參考的(de)技術标準。
　　指導原則的(de)制定與發布進一(yī / yì ／yí)步完善了(le／liǎo)藥品審評體系，爲(wéi / wèi)科學公正的(de)審評決策提供了(le／liǎo)有力的(de)技術支撐。同時(shí)，鼓勵科研機構、申請人(rén)和(hé / huò)行業協會更多地(dì / de)參與藥品指導原則編制工作，使藥品指導原則體系構建工作形成良性循環，進而(ér)更好的(de)推動我國(guó)藥品指導原則體系更加完善。
　　
　　第十一(yī / yì ／yí)章  黨風廉政建設見行見效
　　藥審中心以(yǐ)習近平新時(shí)代中國(guó)特色社會主義思想爲(wéi / wèi)指導，增強忠誠擁護“兩個(gè)确立”，堅定踐行“兩個(gè)維護”的(de)政治自覺，以(yǐ)落實管黨治黨政治責任的(de)有力成果，爲(wéi / wèi)推進藥品審評改革創新提供了(le／liǎo)堅強政治保障。
　　一(yī / yì ／yí)是(shì)認真開展好黨史學習教育。制定《藥審中心黨委開展黨史學習教育實施方案》，召開動員部署大(dà)會，成立督導組指導各黨支部利用“三會一(yī / yì ／yí)課”、組織生活會等多種形式推進黨史學習教育。
　　二是(shì)積極開展好“我爲(wéi / wèi)群衆辦實事”實踐活動。圍繞公衆和(hé / huò)申請人(rén)急難愁盼的(de)現實問題，将國(guó)家局“藥品監管惠企利民十大(dà)項目”中涉及藥審中心爲(wéi / wèi)責任單位的(de)4個(gè)項目作爲(wéi / wèi)工作重點認真抓好落實，确立了(le／liǎo)加快推進新冠病毒疫苗審評、鼓勵兒童藥研發創新、推進審評信息公開、不(bù)斷優化溝通交流機制、持續提升服務申請人(rén)質量等25個(gè)辦實事項目，不(bù)斷滿足業界和(hé / huò)公衆訴求。
　　三是(shì)統籌抓好中央、國(guó)家局黨組巡視整改及違反中央八項規定精神專項治理各項工作，通過建章立制、優化流程、加強督辦等手段協調并推動解決整改過程的(de)難點堵點問題。通過巡視整改不(bù)斷提升整體工作水平。
　　四是(shì)開展重點任務專項監督。對疫情防控、原輔包關聯審評審批、新冠病毒疫苗審評審批等落實情況進行重點監督，推動藥品審評制度改革重要(yào / yāo)工作落地(dì / de)見效。對于(yú)審評暫停品種的(de)暫停原因、納入突破性療法程序的(de)品種依程序溝通交流執行情況等開展常态監督，着力防範化解風險隐患，壓實責任。
　　五是(shì)持續防範和(hé / huò)化解廉政風險。落實上(shàng)級紀檢組織關于(yú)“行賄受賄一(yī / yì ／yí)起查”要(yào / yāo)求，制定藥品注冊申請人(rén)行爲(wéi / wèi)合法合規承諾書。組織員工進行利益沖突情況報告，開展員工經商辦企業持股清查工作，推動建設清正廉潔的(de)審評審批環境。
　　六是(shì)堅持警示教育常态化。制定年度廉政文化建設方案，每兩月編印1期《廉潔審評教育專刊》，每月向全體員工推送廉潔警句，大(dà)力營造崇廉尚廉的(de)濃厚氛圍。
　　
　　第十二章  2022年重點工作安排
　　過去的(de)一(yī / yì ／yí)年間，藥品技術審評工作在(zài)鼓勵醫藥創新、維護人(rén)民健康和(hé / huò)公共衛生安全方面作出(chū)了(le／liǎo)積極的(de)貢獻，在(zài)保障疫情防控大(dà)局和(hé / huò)加快醫藥産業高質量發展中的(de)關鍵性作用也(yě)愈加顯著。随着藥品審評審批制度改革不(bù)斷向縱深推進，人(rén)民群衆對藥品質量和(hé / huò)安全有着更高的(de)期盼，醫藥行業對公平、有序、可預期的(de)審評環境的(de)訴求更加強烈，以(yǐ)及在(zài)全球公共衛生危機頻發、“全球新”藥物創新性不(bù)斷提升等複雜的(de)社會背景下，我國(guó)藥品審評機構、藥品審評能力和(hé / huò)藥品審評體系現代化方面依然面臨着諸多挑戰。
　　一(yī / yì ／yí)是(shì)審評隊伍規模與審評任務量匹配失衡。目前，審評隊伍力量與每年按時(shí)限審評上(shàng)萬件注冊申請任務量之(zhī)間的(de)矛盾依然突出(chū)，加班加點審評仍是(shì)常态。二是(shì)藥品審評能力現代化水平仍需全面加強。随着新藥研發創新全球化不(bù)斷提升，新機制、新靶點等“全球新”的(de)藥物逐漸增多，創新産品對審評能力的(de)挑戰和(hé / huò)壓力已日漸凸顯。三是(shì)如何更好地(dì / de)強化藥品審評效能、提升爲(wéi / wèi)人(rén)民服務水平、建立健全現代化藥品審評體系的(de)問題變得更加突出(chū)。
　　2022年，藥審中心将在(zài)國(guó)家局黨組的(de)堅強領導下，緊密圍繞各項重要(yào / yāo)工作部署，主要(yào / yāo)開展以(yǐ)下方面的(de)工作。
　　（一(yī / yì ／yí)）全力保障新冠病毒疫苗藥物審評
　　服務疫情防控大(dà)局，全力保障新冠病毒疫苗擴産能、保質量、保供應；嚴守藥物研發安全有效标準，堅持提前介入、研審聯動、科學嚴謹、依法合規，全力以(yǐ)赴推動新冠病毒疫苗和(hé / huò)治療藥物上(shàng)市，持續跟進各技術路線疫苗藥物品種研發進展，加快促進重點藥物研發創新，督促附條件上(shàng)市疫苗藥物生産企業開展上(shàng)市後研究；總結固化好的(de)經驗做法，優化應急審評工作機制，促進應急審評工作經驗轉化實施；加強新冠應急審批藥物臨床試驗進展與安全信息監管。
　　（二）持續深化藥品審評審批制度改革
　　促進醫藥産業基礎性研究，支持鼓勵企業在(zài)現代醫藥新技術、新靶點、新機制方面開展創新，促推解決産業創新發展的(de)“卡脖子(zǐ)”問題；堅持鼓勵以(yǐ)臨床價值爲(wéi / wèi)導向的(de)新藥好藥、罕見病用藥、重大(dà)傳染病用藥、公共衛生方面的(de)臨床急需藥品研發創新；細化優化突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批程序，促進藥品高質量發展；支持滿足臨床需求的(de)兒童用藥研發創新，提高兒童用藥的(de)安全性和(hé / huò)可及性；鞏固按時(shí)限審評改革成果，完善審評任務管理機制；強化“放管服”意識，提升溝通交流服務質量；優化藥物臨床試驗默示許可制度；完善專家咨詢委員會工作制度；加強藥品注冊核查檢驗溝通協調，做好《藥品注冊核查檢驗啓動工作程序》配套制度落地(dì / de)實施；加強臨床試驗期間的(de)藥物警戒體系建設，提升臨床試驗信息管理能力；穩步推進eCTD工作，提升電子(zǐ)化管理水平。
　　（三）加快推動中藥審評審批機制改革
　　完善中藥審評審批機制，加快構建以(yǐ)中醫藥理論、人(rén)用經驗和(hé / huò)臨床試驗相結合的(de)中藥審評體系；推進中藥技術指導原則制修訂，建立完善符合中藥特點的(de)審評體系，促進中藥傳承創新發展；加快組建古代經典名方中藥複方制劑專家審評委員會。
　　（四）紮實推進仿制藥質量和(hé / huò)療效一(yī / yì ／yí)緻性評價
　　堅持标準不(bù)降低，有序推進口服固體制劑、注射劑一(yī / yì ／yí)緻性評價工作；嚴格評價标準，完善相關技術指導原則體系；優化一(yī / yì ／yí)緻性評價流程，加快參比制劑遴選工作，推進無參比制劑品種梳理及國(guó)産創新藥自證工作。
　　（五）全面開展審評體系和(hé / huò)審評能力現代化建設
　　做好藥品安全專項整治配合工作；在(zài)國(guó)家局統一(yī / yì ／yí)領導下加快推進藥品長三角分中心、藥品大(dà)灣區分中心業務等方面建設；持續推進流程導向科學管理體系建設，完善科學審評體系，規範權力運行，防範各類風險；加強長效機制建設，加快将科學管理體系的(de)建設成果轉化爲(wéi / wèi)規章制度落地(dì / de)落實，提升審評科學化水平，不(bù)斷提升審評質量和(hé / huò)審評效率；做好疫苗國(guó)家監管體系（NRA）評估迎檢；推進以(yǐ)臨床價值爲(wéi / wèi)導向的(de)指導原則建設；推進ICH指導原則轉化實施，促進國(guó)内行業監管與國(guó)際标準接軌；推進監管科學課題研究；加強法務工作，提升職工法律意識和(hé / huò)依法決策水平；充實審評力量，優化專業結構，加強審評隊伍建設；加強業務培訓，探索完善培訓考核與評價機制。
　　（六）馳而(ér)不(bù)息強化黨風廉政建設
　　持之(zhī)以(yǐ)恒學深悟透做實習近平新時(shí)代中國(guó)特色社會主義思想，認真學習黨的(de)二十大(dà)精神，深刻認識“兩個(gè)确立”的(de)決定性意義，堅決貫徹習近平總書記的(de)重要(yào / yāo)講話、重要(yào / yāo)指示精神，不(bù)斷增強“四個(gè)意識”，堅定“四個(gè)自信”，做到(dào)“兩個(gè)維護”；認真貫徹黨中央、國(guó)務院重大(dà)決策部署，鞏固落實中央八項規定精神；持續推進“不(bù)敢腐、不(bù)能腐、不(bù)想腐”體制機制建設；做好防範利益沖突工作；豐富新聞宣傳方式，打造系統化宣傳格局，弘揚藥品審評審批制度改革成果。
結  語

　　行之(zhī)力則知愈進，知之(zhī)深則行愈達。2022年，藥審中心将繼續以(yǐ)習近平新時(shí)代中國(guó)特色社會主義思想爲(wéi / wèi)指導，認真貫徹落實習近平總書記重要(yào / yāo)指示批示、黨的(de)十九大(dà)和(hé / huò)曆次會全精神，深刻領會“兩個(gè)确立”的(de)決定性意義，增強“四個(gè)意識”，堅定“四個(gè)自信”，堅決做到(dào)“兩個(gè)維護”，以(yǐ)革故鼎新的(de)勇氣、堅忍不(bù)拔的(de)定力，抓好“十四五”藥品安全及高質量發展規劃的(de)貫徹落實，全面加強黨的(de)建設，縱深推進全面從嚴治黨，持續深化藥品審評審批制度改革，深入開展藥品安全專項整治行動，不(bù)斷加大(dà)審評隊伍建設管理力度，紮實做好新冠病毒疫苗藥物應急審評工作，大(dà)力支持中醫藥傳承創新發展，有序推進仿制藥質量和(hé / huò)療效一(yī / yì ／yí)緻性評價，不(bù)斷提升藥品審評體系和(hé / huò)審評能力現代化水平，全力服務疫情防控工作大(dà)局，切實保障人(rén)民群衆用藥安全有效可及。
　　以(yǐ)初心，緻創新。做好藥品審評工作使命光榮、責任重大(dà)。藥審中心将更加緊密團結在(zài)以(yǐ)習近平同志爲(wéi / wèi)核心的(de)黨中央周圍，把握大(dà)勢、搶占先機，肩負起新時(shí)代賦予的(de)重任，心懷“國(guó)之(zhī)大(dà)者”，以(yǐ)不(bù)負人(rén)民的(de)實際行動奮力開創藥品審評事業新局面，加快建設科學、高效、權威、公衆信賴的(de)藥品審評機構，以(yǐ)優異成績迎接黨的(de)二十大(dà)勝利召開，爲(wéi / wèi)守護人(rén)民生命健康和(hé / huò)建設社會主義現代化國(guó)家、實現中華民族偉大(dà)複興的(de)中國(guó)夢作出(chū)新的(de)更大(dà)貢獻！